镰状细胞药物在临床试验中显示出希望
本周在阿姆斯特丹举行的欧洲血液学协会大会上，康涅狄格大学医学院的研究人员报告说，一种用于治疗镰状细胞病的研究药物在临床试验中显示出早期的希望，它可以影响患者的疾病生物标志物。
这种罕见的，痛苦的红细胞疾病，会影响血液循环在美国，临床前实验室数据已经说明了该实验的潜力药物IMR-687可减少红细胞镰状化和血管阻塞。该药物被证明可以减少这两种导致镰状细胞病这些病人的平均预期寿命为40岁。这就是为什么该药物被食品和药物管理局(FDA)授予美国罕见药物指定、美国罕见儿童药物指定和快速通道指定。
该临床试验的首席研究员、康涅狄格大学医学院的医学副教授、康涅狄格大学健康中心新英格兰镰状细胞研究所主任Biree andmariam博士说，在当前的临床试验中经过13周的测试，每日一次的口服磷酸二酯酶9 (PDE9)抑制剂在成年镰状细胞病患者中显示出耐受性和影响该疾病的红细胞和白细胞生物标志物的能力。
她说:“这些最初的2a期数据证明了IMR-687对与这种严重疾病病理相关的关键生物标志物有显著影响的潜力。”
生物标志物是生物状况的可测量指标，通常用于检查正常的生物过程、致病过程或对治疗干预的药理学反应。
临床试验评估了两组镰状细胞病患者每日一次IMR-687增加剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，持续16 - 24周。
患者组包括接受当前标准护理剂量的羟基脲(一种有助于减少镰状细胞病患者疼痛发作频率的药物)和未服用羟基脲的患者。研究人员还分析了他们的白细胞和红细胞标记物以及生活质量。
在13周时，f细胞的百分比已经显著增加，f细胞是含有胎儿血红蛋白(HbF)的红细胞，通常先于HbF总量的上升。同时，绝对网织红细胞计数和网织红细胞(由人体骨髓产生的未成熟红细胞)百分比也相应下降，同时疼痛有改善的趋势。
临床试验研究还发现，患者的白细胞计数没有明显的临床变化，也没有出现中性粒细胞减少症(白细胞水平降低)的证据细胞需要帮助抵抗感染。
andmariam补充说:“中期2a期数据反映了在镰状细胞病中这些重要措施有意义的临床转化的趋势。”
该药物的生产商和临床试验的赞助商Imara Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发治疗镰状细胞病和其他遗传性疾病的新疗法血障碍。
Imara的首席执行官Rahul D. Ballal说:“我们对中期2a阶段的分析感到鼓舞，它加强了我们对IMR-687作为一天一次的单次口服治疗药物的潜力的信念。”“IMR-687独特地针对疾病的红细胞和白细胞方面，我们正在努力通过临床开发加快推进这种新疗法，目标是将其提供给需要创新治疗方案的SCD患者。”
预计2019年晚些时候将分享更多临床试验数据。
andmariam说:“我们为康涅狄格大学健康中心的临床和研究人员的努力感到骄傲，到目前为止，他们对这项临床试验的成功至关重要，始终把镰状细胞病的高质量护理和未来健康放在首位病人．"
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