镰状细胞治疗进入3期临床试验

洛杉矶生物医学研究所(LA BioMed)总裁兼首席执行官David I. Meyer博士今天宣布，洛杉矶生物医学研究所(LA BioMed)开发的一种治疗镰状细胞bob88体育平台登录病的实验性治疗方法已进入3期临床试验。

美国各地的研究人员已经开始使用由LA BioMed的Yutaka Niihara博士和公共卫生硕士领导的研究人员开发的镰状细胞疗法，并授权给Emmaus Medical, Inc.。这种专利药物治疗包括口服l -谷氨酰胺，这是人体内最常见的氨基酸。这是镰状细胞病为数不多的实验性治疗方法之一，达到了临床三期试验阶段。

镰状细胞病是一种遗传性疾病红细胞变氧化，变粘，变镰刀状，而不是光滑、柔韧和圆形。镰状细胞病会导致贫血、器官损伤、慢性和急性疼痛以及一系列其他问题。

迈耶博士说:“这是一个令人兴奋的消息，因为有可能开发出一种新的治疗方法，来治疗数百万患有镰状细胞病的痛苦患者。”“我们为Niihara博士和首次开发这种治疗方法的研究团队的奉献精神感到自豪。他们展示了开拓精神，使洛杉矶生物医学一直走在将发现转化为可以改变生活的治疗方法的最前沿。”

三期临床试验是在多个地点进行的大型随机研究，以确定一种潜在治疗方法的安全性和有效性。它们通常是治疗前的最后临床试验食品和药物管理局批准一种治疗方法广泛应用于患者群体。

Niihara博士说:“作为一名医生，我亲眼目睹了镰状细胞病患者的剧烈疼痛，所以我很高兴我们在这种潜在治疗方法的开发中达到了这个阶段。”“在二期临床试验中，我们观察到在减少危机次数和减少住院频率方面有良好的安全性和积极趋势镰状细胞病病人。我们期待着我们将在第三期临床试验中寻找的更多志愿者的研究结果。”

在第三期临床试验中，全国20至25个地点的研究人员将寻找多达225名研究志愿者，年龄在5岁及以上，诊断为镰状细胞性贫血或镰状β -地中海贫血，在过去12个月内至少有两次痛苦的危机发作史。这项试验为期53周，每个月都要去研究机构。它是由Emmaus医疗公司资助的。