神经科学

神经科学家讨论使用CRISPR来加速大脑研究

基因编辑技术CRISPR因其在改变生物体的基因构成和治疗镰刀状细胞性贫血等遗传疾病方面的潜力而成为世界各地的头条新闻。它在许多领域都有巨大的潜力,包括……

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基地编辑flex着眼于镰状细胞病

Beam Therapeutics的研究人员开发了一种重新设计的碱基编辑器,在直接修复导致镰状细胞病(SCD)的单碱基突变方面显示出相当大的前景。许多战略正在实施……

疾病、条件,综合症

镰状细胞病的可靠口服治疗

对于全世界数以百万计的镰状细胞病患者来说,只有很少的治疗选择,包括有风险的骨髓移植、基因疗法或针对一部分症状的其他治疗。今天,…

疾病、条件,综合症

镰状细胞病的更好治疗方法

镰状细胞病是世界上最普遍的遗传性血液疾病,影响着7万到10万美国人。然而,它被认为是一种孤儿病,这意味着它在全国影响不到20万人,……

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