新药可能减少镰状细胞疼痛的危机
(每日健康)——实验药物可能有助于减少发作的疼痛与镰状细胞疾病有关,一项新的研究发现。
早期试验显示的结果药物被称为SelG1了镰状闲暇的痛苦的危机事件的45%。此外,药物出现安全耐受良好,研究人员说。
“患者镰状细胞病有并发症,最常见的是疼痛需要住院医疗和有时的危机,”首席研究员Kenneth Ataga博士说。他是镰状细胞项目主任在北卡罗莱纳大学教堂山分校。
继承了镰状细胞病的人异常的形状红细胞。这些镰刀状细胞粘在血管壁上,减缓和阻止正常的血液流动。堵塞导致更少的血液和氧气进入细胞,进而导致严重的肌肉疼痛。
据美国疾病控制和预防中心,大约有100000美国人有镰状细胞病,与黑人不成比例的影响。
“我们没有很多这种疼痛的治疗方法,”Ataga说。羟基脲,目前,只有一种药物可以帮助防止这些事件。急性疼痛发作的频率和许多病人继续尽管疗法。
SelG1抗体,与羟基脲作品不同,Ataga说。分子P-selectin SelG1攻击,负责阻塞正常的血液流动。通过阻止P-selectin,药物使血液流动,从而防止危机的痛苦,他解释说。
在他们的研究中,Ataga和同事们随机选取了198名患有镰状细胞病第四接收两种剂量的SelG1或者安慰剂。患者接受一个初始剂量,一剂两周后,然后一剂每四个星期50周总共14剂量。
超过一年的研究中,病人的最高剂量SelG1减少了45%的速度镰状细胞疼痛危机,研究人员发现。
副作用发生在接受SelG1的患者5%或更多。其中包括关节疼痛、瘙痒、呕吐、胸痛、腹泻、疲劳、肌肉疼痛和胃部疼痛,研究报道。
试验所需的三个研究阶段是第二药品批准在美国。
这个试验以来,制药巨头诺华已经获得了Selexys制药Corp . SelG1开发和资助了这项研究。诺华公司尚未决定是否或何时开始更大的试验,公司发言人说。
“这将是很高兴有一个以上的药物提供人,”玛吉渐变博士说,尼可拉斯儿童医院的儿科血液学家肿瘤学家在迈阿密。“不过,还没有足够的信息说,这种药物将是比我们好,”她说。
此外,这项研究只持续了12个月,那么好病人反应一段时间后不知道,渐变说。大,需要更长时间的研究,她补充道。
病人患有镰状细胞疼痛危机有时尝试高风险治疗或者使用强大的阿片类止痛药,这会导致依赖和需要越来越高剂量,渐变说。
“大部分都有意义痛苦的危机他们需要毒品或住院治疗,”她补充道。”这是一个疾病修饰剂可能会减少这些并发症将是受欢迎的。”
研究结果将于周日表示在美国血液学会会议,在圣地亚哥。他们也会被发表在12月3日的新英格兰医学杂志》上。
更多信息:Kenneth i Ataga et al . Crizanlizumab镰状细胞病疼痛的预防危机,新英格兰医学杂志》上(2016)。DOI: 10.1056 / NEJMoa1611770
更多信息在镰状细胞病,访问美国国家心脏,肺和血液研究所。
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