美普昔被批准用于罕见酶紊乱

(HealthDay) -Mepsevii (vestronidase alfa-vjbk)已被美国食品和药物管理局批准用于治疗一种罕见的遗传性疾病，称为粘多糖病VII型，有时也称为Sly综合征。

这种极其罕见的疾病在全球影响不到150人，通常会导致各种骨骼异常，随着年龄的增长而恶化，包括身材矮小．该机构周三在一份新闻稿中说，预期寿命和症状差异很大，但也可能包括心脏瓣膜问题、肝脏肿大和呼吸道狭窄。

Mepsevii被设计用来逆转酶缺乏症，这种缺乏症会导致体内细胞中有毒物质的积聚。

“在今天的批准之前，患有这种罕见的遗传性疾病的患者没有得到批准的治疗方案，”该机构一个药物评估部门的主任朱利安·贝茨(Julian Beitz)博士说。

临床研究涉及23人，年龄从5个月到25岁不等。最常见的副作用包括输注部位过敏样反应、腹泻、皮疹和严重过敏反应。

该药物由总部位于加州诺瓦托的Ultragenyx制药公司生产，作为批准的条件，该公司将进行额外的研究，以评估其长期安全性。

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