Brineura被批准用于治疗影响儿童的罕见基因疾病

brineura (cerliponase alfa)已经被美国食品和药物管理局批准用于治疗一种特殊形式的巴顿病，巴顿病是一种罕见的遗传性疾病，通常开始于2 - 4岁的儿童，该机构在新闻发布会上说。

CLN2形式的巴顿，也就是批准的药物，最初的症状通常包括语言迟缓癫痫发作和协调问题。受影响的儿童还会出现视力下降和运动技能问题，包括行走困难。该机构说，许多儿童在童年晚期需要轮椅，而且往往在十几岁后就夭折了。

巴顿病很罕见，在美国每10万个新生儿中就有4个会发生巴顿病。Brineura是一种酶替代药物;FDA称，其主要成分是一种实验室开发的人类酶TPP1，通过手术植入储液器直接注入脑脊液。

在涉及24名3至8岁CLN2疾病儿童的临床研究中对Brineura进行了评估。最常见的副作用包括发烧、心脏问题、呕吐、癫痫、头痛和易怒。

FDA说，该药物尚未在3岁以下儿童中进行评估。作为批准的条件，它的制造商将被要求对更年幼的儿童进行药物评估，并对其长期健康影响进行至少10年的研究。

Brineura的批准授予了位于加州圣拉斐尔的生物制药公司。

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