Kanuma被批准用于罕见的酶缺失症

(HealthDay) -Kanuma (sebelipase alfa)已被美国食品和药物管理局批准，作为一种由酶缺乏症引起的罕见但往往致命的疾病的第一种治疗方法。

患有Lal缺乏症的人，也被称为沃尔曼病或胆固醇酯储存病，产生很少或不产生溶酶体酸性脂肪酶(Lal)。这会导致体内脂肪堆积，从而导致危及生命的肝脏或心脏问题。美国食品和药物管理局在一份新闻稿中说，每百万人中就有两人患有这种疾病，通常在婴儿出生后的前两到四个月被诊断出来。

预期寿命取决于疾病该机构说，该病的严重程度和并发症。

Kanuma是一种由转基因鸡的蛋清中产生的人类Lal。FDA表示，这种鸡肉和鸡蛋都不允许出现在食品供应中。

注入的药物每周一次或每隔一周一次。FDA表示，在接受Kanuma治疗的9名婴儿临床试验参与者中，有6名在12个月大时存活，而在接受安慰剂治疗的21名婴儿中，没有一个存活。

该药最常见的副作用包括腹泻、呕吐、发烧、鼻炎、贫血、咳嗽、头痛、便秘和恶心。该机构表示:“这些鸡没有出现不良后果。”

Kanuma由康涅狄格州柴郡的Alexion制药公司生产。

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