阿巴西普治疗青少年皮肌炎有良好的效果

青少年皮肌炎是一种罕见但通常严重的慢性全身自身免疫性疾病，包括大量耐药患者，需要长期免疫抑制治疗。一项小型开放标签研究发表在关节炎和风湿病使用一种名为abatacept的靶向生物疗法来治疗此类患者。

在24周的试验中，10例年龄在7岁或以上、疾病活动性中等的青少年皮肌炎患者均接受了阿巴西普治疗治疗有显著改善吗肌肉力量身体功能，耐力和皮疹，以及MRI上肌肉炎症的数量。

此外，该研究的首席研究员、乔治华盛顿大学医学与健康科学学院的医学副教授Rodolfo V. Curiel医学博士说，在试验期间，患者能够降低皮质类固醇的每日剂量。

Curiel说:“这项研究对青少年皮肌炎领域做出了重要贡献。”“耐药患者需要长期使用糖皮质激素、甲氨蝶呤和其他药物进行免疫抑制治疗。这项为期24周的临床试验表明，abatacept可能是治疗难治性青少年皮肌炎的有益和安全的选择。”

Curiel说，这项研究是第一个评估abatacept在这类患者中的安全性和有效性的临床试验。必须进行进一步的研究来验证这个小的，试点研究他说。

“这是治疗青少年皮肌炎的一个突破。这些治疗难治性患者中的大多数在临床中至少有中度改善疾病活性测量，以及两种客观的盲法测量，干扰素基因和蛋白质标记，反映JDM中关键细胞因子信号通路的下调，以及MRI上的肌肉炎症。这些数据加强了abatacept治疗JDM的试验结果和前景，尽管还需要进一步的研究，”Lisa G. Rider医学博士说，她是马里兰州贝塞斯达NIH国家环境健康科学研究所环境自身免疫组的负责人，也是乔治华盛顿大学医学与健康科学学院的临床医学教授。