新的治疗显示了罕见的皮肤疾病患者的承诺

一个新的治疗一种罕见的和经常无法治愈的条件称为皮肌炎(DM)患者减少了疾病的严重程度的DM抵抗其他疗法。的随机、双盲研究佩雷尔曼医学院在宾夕法尼亚大学,22名患者有一种叫做anabasum的药物或安慰剂。11个病人药物改善了试验过程中,用更少的严重的皮肤疾病和更好的patient-reported生活质量和症状评估。

研究人员将他们的研究结果在美国风湿病学院年度会议下周在圣地亚哥。

皮肌炎是炎症疾病导致皮疹在皮肤上,并经常与肌肉无力。一些病人只有对皮肤的影响。其他症状包括发烧、气短由于肺部疾病,减肥,以及对光线敏感等症状。虽然有少于100000例DM整体在美国,治疗往往是无效的,经常需要药物,抑制免疫系统,可以让患者容易感染其他疾病。

“目前的治疗不仅是有限的,但这种疾病本身是很可以理解的,所以我们必须从头开始构建我们对DM的理解要能够运行这样的审判,”说,这项研究的首席研究员维多利亚·Werth医学、皮肤学教授潘和皮肤科主任迈克尔·j·Crescenz下士VA医学中心在费城。

第一个挑战是发展一种方法来衡量患者的糖尿病的严重程度。在其他皮肤状况,如牛皮癣、湿疹,医生可以测量皮肤的比例——被称为身体表面积测量的影响。

“在DM,身体表面积的信息量是很少的,因为即使你可能只有DM在一小部分的皮肤,它仍然可以有严重的影响,”Werth说。“我们需要一种方法来寻找疾病的数量在一个给定的区域。”

Werth和她的团队开发了一种度量称为皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数(CDASI)。它措施的皮肤作为单独的活动和损害严重程度分数,分数代表更高更严重的疾病。中间活动得分佩恩临床的人口是13,但这次审判涉及患者更严重的疾病,所以分数范围从33到35。

宾夕法尼亚大学研究人员开发和验证CDASI在过去十年,虽然它已经成为惯例用于糖尿病的研究,这是第一个安慰剂对照随机临床试验报告分数评估新的治疗方法的结果。

病人在这个实验中都有skin-predominant DM和没有回应标准抗疟或免疫抑制疗法等治疗。患者接受一个20毫克剂量的anabasum一个月,然后去了两个月,每天两剂或他们指定的安慰剂。所有患者治疗后的随访一个月。11个病人药物平均下降超过6分相对于安慰剂在剂量和高剂量的药物。最常见的副作用的研究腹泻、头晕、疲劳、和口干,但这些都是温和的,没有引起任何人停止服用药物。

二十22名患者的审判进入了一年,长期的扩展研究。Werth说将理解anabasum的疗效和安全性至关重要,但她也说一个更大的研究基于这些结果是必要的。

这个试验是由美国国立卫生研究院的国家关节炎和肌肉骨骼和皮肤疾病研究所(R21AR066286)和Corbus

的药品,这是发展anabasum罕见的炎症性疾病,包括糖尿病。

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