研究发现每天类固醇安全和杜氏肌萎缩症的进展缓慢

新研究发表在《美国医学会杂志》建议每日儿童类固醇剂量与杜氏肌肉营养不良症(DMD),标志着重大改变的疾病治疗。罗切斯特大学医学中心(URMC)神经学家罗伯特·格里戈斯,医学博士,Michela Guglieri,医学博士在英国纽卡斯尔大学,领导了这项研究,这是由一个全球性的研究团队致力于改善照顾这种致命的疾病。

“糖皮质激素可能仍是主要治疗模式在可预见的未来和世界范围内,因此它是至关重要的,我们建立一个标准的保健科学证据的支持,“Griggs说。“这项研究表明健康问题在日常使用糖皮质激素是夸大了,显然是有好处的电动机和肺功能改善。这些研究结果明确支持日常养生断断续续一个作为初始治疗与DMD男孩。”

DMD是一个条件几乎只在男孩,发现和特点是肌肉无力,3 - 4岁,进展迅速,导致严重残疾。症状最终蔓延到心脏和肌肉负责呼吸,和疾病往往是致命的时候男孩到达他十八九岁。在美国估计有28000人患有这种疾病。

而糖皮质激素强的松和deflazacort被改善肌肉力量和功能在DMD患者和有多年的一线治疗,目前还没有公认的标准模式中使用类固醇。一项全球调查的医生治疗DMD发现29个不同的方案,最常见的是十天,十天了。这个间歇给药方案落实到位,以限制潜在的副作用与儿童长期使用类固醇,如体重增加,发育不良,骨质密度的损失。

糖皮质激素的寻找最优方案DMD (FOR-DMD)研究是在2013年推出比较日常和间歇使用类固醇和建立,从临床效益和安全的角度来看,对DMD病人最有益的方案。开发凯特Bushby,医学博士与纽卡斯尔大学启动了3期临床试验通过肌肉研究小组,国际网络肌肉萎缩症人员,Griggs帮助创造1997年推进临床研究神经肌肉紊乱,包括DMD。

这项新研究招募了196名男孩DMD 32个研究地点在北美和欧洲,跟着他们三年了。参与者被分配到三组组成的日常养生强的松或deflazacort,或间歇性强的松,跟着三年了。研究人员发现,这两种药物的日常治疗显著减缓疾病进展以力量和肌肉功能测试,而间歇组。虽然每日疗法副作用增加总的来说,有严重的副作用最小。