新杜氏肌营养不良药物临床试验显示疗效

一种新药为患有进行性神经肌肉疾病杜氏肌营养不良症(DMD)的年轻男孩带来了希望，它可能提供一种替代具有显著副作用的高剂量糖皮质激素的药物。

杜克健康中心(Duke Health)和其他机构进行的一项为期24个月的临床试验的中期结果表明，vamorolone这种药物可能会保留或改善目前类固醇治疗的效果，但会降低与长期使用类固醇相关的健康风险。

Vamorolone是一种抗炎类固醇，不同于所有33种皮质类固醇类药物，因为它与身体的糖皮质激素受体有明显的相互作用。杜克大学参与的这项研究是一个更大的、多中心的全球试验的一部分。

本月发表在杂志上《公共科学图书馆·医学》杂志上在美国，这些发现意义重大，因为它们为年轻患者提供了一种潜在的治疗选择，可能会减少因使用强的松或地马唑ort等高剂量类固醇治疗而产生的副作用，同时保留这类药物的治疗效果。类固醇治疗是目前唯一被证明可以减缓DMD影响的治疗方法，DMD是一种不可逆的进行性肌肉疾病，会逐渐消耗男孩的力量。

杜克大学儿童神经肌肉项目联合主任、临床研究员、神经学家爱德华·c·史密斯博士说:“这对这些刚刚开始类固醇疗法的男孩来说可能是个好消息，这是我们的标准治疗方案。”

史密斯说:“对这些患者进行高剂量类固醇治疗，我们最大的担忧之一是对线性生长和骨骼发育的影响。”“到目前为止，根据这项试验的中期结果，我们可能会看到更少的负面影响对使用vamorloone患者的骨骼健康的影响

史密斯说，高剂量类固醇的使用会阻止年轻患者生长板的发育，并抑制骨骼的延长。尽管有副作用，类固醇治疗已被证明可以延长患者的活动能力和生命。现在患者通常能活到30多岁，但最终会出现心脏和呼吸衰竭。

一种严重的肌肉萎缩症在美国，DMD是由遗传上无法产生肌萎缩蛋白引起的，这种蛋白质可以保护骨骼和心脏肌肉免受正常收缩和放松造成的损伤。这种疾病是由X染色体突变引起的，患者多为男孩。没有治愈方法。

史密斯说年轻患者通常表现为一定程度的运动发育迟缓和神经认知问题。行为发展也可能受到阻碍。

他说:“这些男孩在大约4到6岁之前表现相对较好。”“然后虚弱变得更加明显，最终影响他们站立的能力，然后影响他们走路的能力。”

在6个月的研究完成后，46名试验参与者可以选择使用强的松或地马唑ort过渡到标准护理，或通过参加为期两年的长期扩展研究继续使用vamorolone治疗。所有参与者都选择继续使用vamorolone治疗。

史密斯说:“我们在总体试验的这一部分中发现，在接受两种最高剂量vamorolone治疗18个月的男孩中，结果指标在统计上有显著改善，力量和功能都有所改善。”“根据DMD自然史研究的数据，这些改善似乎与接受类固醇治疗的男孩相似。此外，vamorolone似乎比传统的糖皮质激素有更好的副作用，即使在测试的最高剂量下也是如此。”

Smith说:“虽然这个特殊的试验不是安慰剂对照，但我对其安全性和有效性数据感到鼓舞，并期待目前在杜克大学和其他地方进行的更大规模的安慰剂对照试验(VBP15-004)的结果。”