Daratumumab治疗多发性骨髓瘤:重新评估显示有相当大的额外益处

德国卫生保健质量和效率研究所(IQWiG)在2020年进行的早期效益评估已经解决了daratumumab联合来那度胺和地塞米松的问题，与适当的比较疗法相比，daratumumab是否为新诊断的不符合自体干细胞移植条件的多发性骨髓瘤(骨髓癌)成年人提供了额外的效益。这一评估显示出了些许额外的好处。

当MAIA研究的第三次数据截止在2021年可用时，由于新的科学发现，该药物制造商要求重新评估。IQWiG已经公布了这一结果评估今天。其结论是:daratumumab联合使用仍有额外的益处lenalidomide而地塞米松与这两种药物单独比较，但现在增加的好处程度更大，即相当大。

结论的确定性降低

早期疗效评估基于正在进行的随机对照试验MAIA，在该试验中，daratumumab +来那度胺+地塞米松与来那度胺+地塞米松进行直接比较。

目前尚不清楚自体干细胞移植是否实际上不适合所有研究参与者，因为它在早期获益评估的治疗指征中有明确规定。这降低了结论的确定性:最多是暗示，但从研究数据中无法得出任何迹象甚至证据。

生存优势随着学习的进行而逐渐显现

尽管在2020年，该研究的前两个数据截点在疼痛症状方面显示出优势，但在与患者相关的重要结果“全因死亡率”方面既没有发现优势也没有发现劣势。

2021年初进行的第三次数据截断改变了这一点:不仅对疼痛症状有很大程度的积极影响，而且对总体生存也有很大程度的积极影响。在两个与健康相关的生活质量量表中，还显示出轻微的额外益处，在两个特定的副作用中显示出相当大的额外益处。

不良反应仅在副作用类别的部分结果中出现，其程度以“相当大”为主。

耐心有回报

总的来说，积极的影响占主导地位。因此，与来那度胺+相比，daratumumab +来那度胺+地塞米松具有相当大的额外益处地塞米松适用于新诊断为多发性骨髓瘤且不适合自体干细胞移植的成年人。

IQWiG药物评估部门负责部门负责人Daniela Preukschat说:“在许多治疗适应症中，‘总生存期’的结果本质上是，在显示出明显的优势之前，必须经过长时间的观察。”“正是在这种情况下，联邦联合委员会的议事规则规定，根据新的科学发现进行重新评估。就像第一次评估一样，这次重新评估必须在完整的数据基础上进行。”

G - BA决定额外收益的程度

根据联邦联合委员会(G-BA)监督的《药品市场改革法》(AMNOG)，档案评估是早期效益评估的一部分。在档案评估公布后，G-BA进行评论程序，并对额外利益的程度做出最终决定。