ATRT分子组：研究诊所的生物学

非典型的畸胎形横纹肌肿瘤（ATRT）是一种罕见的脑肿瘤，主要发生在幼儿中。圣裘德儿童研究医院的科学家使用了来自两项临床试验的数据来研究ATRT的分子组，并将其与临床结果相关联。一篇详细说明这些发现的论文今天在临床癌症研究。

“如果您看一下ATRT的生物学，我们在过去几年中了解到，这不是一种疾病，而是至少有三个在生物学上不同的疾病。”，圣裘德肿瘤学系。“但是这些不同的群体的结果是什么？这就是当前的圣裘德研究提供有关这些不同ATRT如何呈现的洞察力，以及它们与不同治疗方案的结果可能是什么。”

ATRT的三个先前建立的分子组：ATRT-MYC，ATRT-SHH和ATRT-TYR。研究人员使用了SJYC07和SJMB03的数据临床试验查看来自ATRT的74名儿童的治疗结果。这是该疾病最大的儿童队列之一，因为ATRT是一种罕见的小儿癌。

研究结果表明，ATRT-TYR通常发生在3岁以下的儿童中，并且不太可能转移。他们还发现，ATRT-SHH往往会发生在很小的孩子中，并且在演讲时有更高的转移机会。此外，尽管患有ATRT-TYR的儿童的总体反应最佳，但患有ATRT-SHH和ATRT-MYC的儿童在没有转移的情况下具有可比的治疗反应。

研究人员还研究了血液中的SMARCB1基因，这是ATRT中发现的标志性基因突变。科学家表明，大约三分之一的经过测试的儿童在SMARCB1基因中有异常。这些孩子倾向于在年轻时发展ATRT，并且更有可能拥有ATRT-SHH组。研究人员发现，这种异常没有预测治疗结果。

“尽管我们显然在理解ATRT的分子基础方面取得了巨大的进步，但实质性进展在基于不同分子群的基础上做出治疗决定之前，仍然需要。” Upadhyaya说。

年龄和转移仍然指导

ATRT的死亡率约为70％，通常在3岁以下诊断儿童诊断年龄，转移性差异仍然是两者最多的。重要因素考虑预后和治疗这种疾病。

被诊断出和没有转移性传播的孩子年龄大的孩子通常会经历最佳结果。3岁以下的儿童无法通过提供的放射治疗来治疗大孩子，这会影响结果。研究人员强调孩子们在每个小组中，都有取得积极结果的机会，请记住他们的年龄和转移状态。

高级作家Amar Gajjar说：“尽管对ATRT的分子组的更好了解对于开发该疾病的下一代治疗很重要，但诊断和转移性扩散的年龄仍然是要考虑的最重要的临床因素。”裘德小儿医学主席。

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