新的CRISPR推进可能解决关键的窘境
突变所特有的某些癌症肿瘤是一个潜在的归航信标安全地部署CRISPR基因编辑酶解除DNA,这段DNA使得肿瘤细胞耐药治疗,而忽略了基因在正常细胞的健康的关键函数,根据一项新的研究从ChristianaCare基因编辑协会杂志上分子癌症研究。
“这事先使用CRISPR地址一个巨大的挑战癌症患者,这是确保它可以区分肿瘤细胞和正常细胞,”埃里克说Kmiec博士,主任ChristianaCare基因编辑研究所,研究报告的主要作者。
根据期刊编辑在该项研究中发表的一篇评论文章,编辑过程开发的基因研究所可以“提供实证依据CRISPR-directed的使用基因治疗在实体瘤细胞,继续推进这一技术的使用更接近临床的实现。”Journal editors praised the study for "reporting on the molecular kinetics of CRISPR activity in肺癌细胞第一次。”
Kmiec说这项研究的主要目标是成功地使用CRISPR敲出一个叫做NRF2基因保护肺鳞状细胞癌癌症肿瘤从影响化疗或放射而不影响正常细胞。在正常细胞,NRF2可以帮助保护他们免受各种伤害。
Kmiec说基因编辑研究所做了多个测试与动物建立禁用NRF2 CRISPR增加对化疗的敏感性。他们现在在动物身上进行测试,进一步证实的选择性针对NRF2鳞状细胞肿瘤和任何安全问题来评估患者的临床试验奠定了基础。审判将测试是否使用CRISPR摧毁NRF2基因在鳞状细胞癌肺癌肿瘤改善传统的化疗和放射治疗的疗效。这项研究指出,NRF2基因在肿瘤的存在赋予一个“糟糕的预后”,因为它保护肿瘤缩小或被这些疗法。
但Kmiec说还有其他几种癌症,包括食管、头部和颈部,和某些形式的子宫和膀胱癌症,也有类似的功能。它们产生的肿瘤常常受NRF2基因保护。和鳞状细胞肿瘤一样,他们也有突变,创造出在技术上被称为PAM网站(简称protospacer相邻的主题),可以作为一个目标让CRISPR编辑只关注肿瘤。
Kmiec作者凯利Banas说NRF2基因通常出现在肿瘤早期开发,可以检测到现有的诊断测试。他们说快速与CRISPR禁用NRF2可能改善常规治疗的疗效和降低剂量需要缩小肿瘤。
“在某种程度上,我们试图在医学科学使用最先进的工具来增强效果的一些传统癌症治疗的支柱,“Banas说。
Banas说的灵感肺癌的研究是在一个会议上专家,包括基因序列的讨论,是独一无二的鳞状细胞肿瘤。她说,然后她开始探索是否其中一个突变可以作为“识别网站”CRISPR酶。
“我基本上是寻找一些独特NRF2基因肿瘤细胞基本上能告诉CRISPR”这是我要绑定的地方,做我的工作,”她说。“没有任何靶向治疗可用于这种类型的肺癌症,能够使用CRISPR安全地解除一个关键机制,允许肿瘤生长即使击中化疗可能是一个重要的进步。”
CRISPR代表“经常聚集空间短回文重复。”It is a defense mechanism found in bacteria that can recognize and slice up the DNA of invading viruses. Scientists have learned how to modify this mechanism so it can be directed to "edit" specific sequences of DNA code. In patient applications, the goal is to use CRISPR to repair defective基因会导致疾病或消除或敲除序列导致问题。但挑战时出现问题的序列存在于健康和患病细胞。
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