遗传学
肌肉萎缩症治疗中的一个里程碑
肌肉干细胞能使我们的肌肉在一生中通过锻炼而增强和再生。但如果某些肌肉基因发生突变，就会发生相反的情况。患有肌肉萎缩症的病人，骨骼肌…
2021年4月30日
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眼科学
基因治疗在儿童失明患者的初步试验中显示出了希望
根据佩雷尔曼市Scheie眼科研究所的研究人员领导的一项临床试验的初步数据，一种治疗先天性失明最常见形式之一的新基因疗法是安全的，并且改善了患者的视力。
2021年4月16日
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遗传学
基因疗法在治疗小鼠罕见眼病方面显示出了希望
今天发表在eLife上的一项研究显示，一种基因疗法保护患有一种罕见疾病的老鼠的眼睛细胞，这种疾病会导致视力下降，尤其是与其他基因疗法联合使用时。
2021年4月13日
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遗传学
超过突变总和:在机器学习的帮助下，发现了165个新的癌症基因
一种新的算法可以预测哪些基因会导致癌症，即使它们的DNA序列没有改变。柏林的一个研究团队结合了大量数据，用“人工智能”进行分析，并确定了许多……
2021年4月12日
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疾病、条件,综合症
镰状细胞病的可靠口服治疗
对于全世界数以百万计的镰状细胞病患者来说，只有很少的治疗选择，包括有风险的骨髓移植、基因疗法或针对一部分症状的其他治疗。今天,…
(2021年4月9日
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肿瘤和癌症
研究人员发现STING基因的甲基化使得黑色素瘤能够避开免疫系统
一个功能失调的免疫系统会极大地促进癌症的发展。几种激活免疫系统以靶向癌细胞的治疗策略已经被批准用于治疗不同类型的癌症，…
2021年4月8日
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遗传学
新的研究扩大了脊髓性肌萎缩基因治疗的评价
脊髓性肌萎缩症(SMA)的罕见意味着有希望的新疗法在批准前只能在有限的患者中进行测试。调查人员评估了一种新批准的药物，onasemnogene abparvovec，…
2021年4月6日
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遗传学
基因治疗研究显示了修复青光眼和痴呆造成的损伤的潜力
剑桥大学(University of Cambridge)的科学家在动物研究中发现，基因疗法可能有助于修复青光眼和痴呆等慢性神经退行性疾病造成的一些损伤。他们的方法表明……
2021年3月31日
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药物
首个获批用于多发性骨髓瘤的细胞基因疗法
美国食品药品监督管理局(fda)周六宣布，嵌合抗原受体(CAR) t细胞治疗药物Abecma (idecabtagene vicleucel)已获批准用于多发性骨髓瘤的治疗。
2021年3月31日
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3.
遗传学
把时间倒流到严重的视力障碍上
Gustavo Aguirre和William Beltran是宾夕法尼亚大学兽医学院的兽医眼科和视觉科学家，他们研究了一系列不同的视网膜致盲疾病。但是…
2021年3月31日
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