高科技独特的靶向基因治疗的方法

瑞典隆德大学的神经学家们已经开发出一种新技术,工程师的外壳病毒基因治疗提供准确的体内细胞类型,需要治疗。研究人员认为,这项新技术可以比作大大加速从几百万年进化到周。

使用了一些新的革命性的治疗,近年来临床上治疗复杂疾病脊髓性肌肉萎缩症和酶缺乏根据基因治疗。

与基因治疗遗传物质控制或改变使用生物药物。这样的例子是基因剪刀CRISPR / Cas9和所谓的CAR-T细胞用于治疗各种癌症。这种类型的治疗往往是由越来越多的病毒在实验室。病毒是改变,这样他们是无害的,可以提供新的遗传物质身体的细胞,替换损坏的基因组。病毒的基因组,这是需要传播,已经被完全移除。

在过去的五年中,神经学家托马斯·比约克隆德和他的研究小组已经开发了一个裁缝这些病毒外壳的过程,或病毒衣壳,这样他们就可以达到精确体内的细胞类型,需要处理,例如神经细胞。结合了强大的计算机模拟和建模过程与最新的基因技术和测序技术。

“多亏了这项技术,我们可以研究数以百万计的新病毒变异同时在细胞培养和动物模型。随后从这,我们可以创建一个计算机模拟,结构最合适的病毒外壳选择应用程序——在这种情况下,中产生多巴胺的神经细胞治疗帕金森病的,”托马斯·比约克隆德说,在转化神经科学隆德大学高级讲师。

“你可以认为这是大大加快从几百万年进化到周。我们可以这样做的原因是,我们研究每个“代”的病毒与其他相同的神经细胞。与进化,只有最适合居住的下一代,我们也能学好什么使病毒少工作通过这个过程。这是至关重要的在构建计算机模型,解释所有的信息,”他继续说。

的新方法,研究人员已经能够显著降低实验动物的需要,数以百万计的变种相同的药物研究在同一个人。他们也能够移动的重要部分研究从动物到人类干细胞的细胞培养。

“我们相信新的合成病毒成功地创建会非常适合为帕金森病基因治疗,例如,我们有很高的期望,这些病毒向量能够被投入临床使用。哈佛大学的研究人员一起,我们建立了一个新的生物技术公司在波士顿,绝妙的疗法,进一步开发病毒工程技术,利用人工智能技术,为未来的治疗,”托马斯·比约克隆德总结道。