我们批准新药管理镰状细胞病
美国监管机构周五批准了一项新药,可以帮助减少极其痛苦的镰状细胞病发作。
美国食品和药物管理局批准了诺华公司的Adakveo 16岁及以上的患者。每月的注入,这部分出现镰状细胞疼痛集,将一个列表的价格大约每年85000到113000美元,这取决于剂量。保险的病人通常会支付更少。
镰状细胞病是最常见的遗传性血液疾病之一,影响了约100000美国人,其中大部分是黑色的,全世界大约有3亿人。
它的特点是周期性发作的红细胞粘在一起,阻止血液达到器官和小血管。引起剧烈的疼痛和累积器官损伤,缩短了患者的生命。
“这些疼痛的持续时间和严重程度与老龄化危机恶化。通常病人死在这些危机,”博士说Biree Andemariam,镰状细胞病协会的首席医疗官的美国。
Andemariam前诺华顾问委员会成员说,这种药物似乎更好地工作时间越长,患者接受它。
瑞士制药公司正在继续确定Adakveo病人测试,也称为crizanlizumab,延长病人的生命,阿米特* Mallik说,该公司的美国肿瘤学和血液疾病。
他说严重的疼痛发送美国病人紧急部门每年约200000次。约85%住院好几天一个星期,跑大账单。
衰弱情况也会引起贫血,生长发育缓慢,视力损害和手和脚肿痛,使有些人很难维护工作或上学。
目前的治疗方法包括一个21岁的抗癌药物羟基脲和Endari,批准了2017年。
在病人的研究中,Endari疼痛的发作频率减少约25%,羟基脲他们减少了一半。羟基脲可以有严重的副作用,需要每周血液测试。这两种药物有复杂的计量,不玩儿“拔河”停止工作在一些病人。
在一年的198名患者的研究中,那些得到两个Adakveo的更高剂量的疼痛发作平均1.6年,36%的人没有。在安慰剂对照组平均三年疼痛发作,17%的人没有。Adakveo的副作用包括流感和高烧。
丹尼尔·贾米森,Islandton南卡罗来纳州,遭受了镰状细胞自出生后不久疼痛发作。35岁以前有六个痛苦的危机要求医院每年旅行。减少的大约一半当她9年前开始服用羟基脲。
她没有在医院因为她开始crizanlizumab两年前作为一个病人的研究的一部分。她每天仍有轻微的疼痛,但是她说她现在可以照顾她的家庭和她9岁的女儿开车到活动。
“这是犯了一个巨大的差异在我能够做多少,”贾米森说。
所有这三个药物通过不同的机制,所以医生可能开关病人Adakveo或将其添加到当前的治疗,Andemariam说,康涅狄格大学的镰状细胞治疗和研究项目。
与此同时,大量的药物来治疗镰状细胞病和基因疗法可能治愈它正在测试。
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