科学家们可能已经扫清了基因治疗的障碍
根据周二在一次科学会议上公布的一项新研究，科学家们可能已经找到了一种方法，可以让一种特殊类型的抗病病毒越过人体免疫系统的保护，进入目标细胞，在那里它可以完成预期的工作。
人体对病毒的自然反应是用中和病毒的抗体来对抗它们，帮助身体产生对它们的免疫力。但有一种叫做腺相关病毒(AAV)的无害病毒，它实际上有帮助身体的能力。它可以将治疗性遗传物质传递到任何经过基因工程改造的受损或患病细胞中。
但是AAV首先需要通过想要关闭它的抗体。
研究人员可能已经找到了一种方法，Marta Adamiak说，她是一项研究的首席研究员，她在圣安东尼奥举行的美国心脏协会基础心血管科学科学会议上讨论了这项研究。
Adamiak说，研究人员发现，将AAV包裹在细胞自然分泌的容器中，通常称为囊泡或外泌体，可以帮助病毒轻松传播而不被抗体检测到。
“这是这些囊泡在我们体内的一种把戏，”纽约西奈山伊坎医学院的博士后研究员阿达米亚克说。“病毒在囊泡内，因为囊泡是自然产生的颗粒，所以被认为是中性的。我们的身体看不到里面的病毒，这就是它如何在不被免疫系统发现的情况下到达目标。”
根据这项研究的摘要，参与这项研究的研究人员希望封装的AAV将“作为心血管治疗的高效基因转移工具”。小鼠注射了特殊包装的AAV基因治疗与常规AAV基因处理的小鼠相比，显示“心脏功能显著改善”治疗这是不受保护的。
虽然这项研究的重点是与预防中风有关的基因疗法心脏病阿达米亚克说，这些发现可能会影响所有类型疾病的研究。
她说，由于人们经常接触aav，超过60%的普通人群被认为对aav免疫病毒．
“如果我们使用这些囊泡，这些AAV外泌体，这意味着我们可以治疗更大比例的人群，并使(基因)治疗更有效，”她说。
基因治疗是一种实验性技术遗传物质治疗:帮助治疗或预防无法治愈的疾病研究人员一直在使用各种方法来改变或修改基因．例如，它们可能会用健康的致病基因副本取代突变的致病基因。或者，他们可能会将一种新的或修改过的基因引入体内，以帮助身体对抗疾病。
美国食品和药物管理局已经批准了几种用于遗传性失明、急性淋巴细胞白血病和一种非霍奇金淋巴瘤的基因疗法。
“在外泌体中隐藏aav的概念在基因治疗领域具有潜在的前景，”斯坦福大学心血管研究所所长、加州斯坦福大学医学院医学和放射学教授Joseph Wu博士说。
吴没有参与阿达米亚克的研究，他说，这些与aav相关的新型基因治疗方法也可能在治疗肝脏、肾脏、骨骼疾病和心脏以外的其他疾病方面取得潜在突破疾病．
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