手部无法治愈的致残性疾病——杜普特伦氏病患者的新希望

牛津大学肯尼迪研究所和纳菲尔德骨科、风湿病和肌肉骨骼科学系的研究人员与NHS洛锡安医院的临床医生合作，发现向Dupuytren结节注射抗肿瘤坏死因子药物阿达木单抗可导致Dupuytren疾病进展的细胞特征减少。

基于他们的实验室数据，肿瘤坏死因子(TNF)驱动肌成纤维细胞的发展，这种细胞类型导致Dupuytren病，研究团队探索了一种抗肿瘤坏死因子药物直接注射到Dupuytren结节组织的效果。目前的结果是非常有希望的。

“我们的数据显示，阿达木单抗的浓缩配方直接注射到病变组织也许可以有效地针对导致杜普特伦氏病的细胞，”牛津大学手部、整形和重建外科教授、医学博士Jagdeep Nanchahal说。

“这给这种致残情况的患者带来了新的希望，他们目前不得不等待自己的情况恶化，眼睁睁地看着自己的手失去功能，直到糟糕到需要手术。然后是漫长的恢复过程，你会发现自己处于一个不太理想的境地。”

这项随机试验(2a期)招募了28名Dupuytren病患者，他们计划在爱丁堡接受手术切除手部病变组织。手术前两周，他们接受了不同剂量的抗肿瘤坏死因子药物或安慰剂的单次注射。手术中取出的组织通常被丢弃，然后在实验室进行分析。研究小组发现，注射后2周，阿达木单抗(40mg剂量，0.4ml配方)降低了纤维标记物-平滑肌肌动蛋白(-SMA)和I型前胶原蛋白的表达，这表明该药物可用于阻止引起肌成纤维细胞疾病的生长。他们还发现这种药物是安全的，耐受性良好。

研究结果发表在该杂志的网上EBioMedicine出版的《柳叶刀》．

杜普特伦氏病是一种常见的手部疾病，4%的英国人患有此病，其症状是手指不可逆转地卷曲成手掌状。目前，NICE还没有批准早期疾病的治疗方法，通常情况下，当人们的手指弯曲到手功能受损时，他们会被告知去看全科医生。

抗肿瘤坏死因子药物阿达木单抗(Humira)目前在欧盟获得许可，用于治疗包括类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎在内的多种疾病，总体上具有良好的安全性。

“我们很高兴获得来自维康信托基金会和卫生部的进一步资助，以测试阿达木单抗是否对早期Dupuytren病患者有效，”该研究的合著者、肯尼迪研究所前主任Marc Feldmann教授说。Marc爵士与Ravinder Maini教授合作，将TNF确定为类风湿性关节炎患者的治疗靶点。

“肯尼迪研究所在成功地将实验室研究成果转化为临床方面有着悠久的历史”，该研究所主任Fiona Powrie教授说。“这种类型的工作需要实验室科学家、临床试验人员和临床科学家之间多年的密切合作”。

研究人员正在继续研究这一技术的用途药物治疗Dupuytren的疾病在名为RIDD的2b阶段试验中，该试验目前正在牛津和爱丁堡进行。

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