对影响数百万人的手部疾病的新疗法的发现很有希望
(PhysOrg.com)——石溪大学医学中心骨科的研究人员已经开发出一种可注射的胶原酶，可以显著改善Dupuytren挛缩(或疾病)的结果，Dupuytren挛缩是一种由胶原蛋白逐渐积累引起的衰弱性疾病，会导致手指变形和限制活动。
报道于2009年9月3日出版新英格兰医学杂志，该研究涉及全国16个地点的308例Duputren患者的治疗(content.nejm.org/cgi/content/short/361/10/968)．结果表明，该注射剂安全有效。胶原酶注射可能是手外科手术的另一种治疗选择，手外科手术是标准的治疗方法。
Dupuytren氏病是一种进行性遗传性纤维增生性疾病，患者手筋膜中正常的胶原蛋白生成和沉积被破坏，异常数量的胶原蛋白生成在手掌中形成结节。最终，胶原蛋白的积累在患者的手上形成了绳状结构，导致手指“弯曲”，无法伸展。这使手指的灵活性降低到很高的程度，以至于无法进行打字、烹饪甚至是日常活动握手变得困难和严重妥协。全世界有数百万人受到Duputren挛缩症的影响，发病率最高的是北欧血统的白种人(3%至6%)。
这种情况在男性中比女性更常见，随着年龄的增长、糖尿病、癫痫、吸烟和过度饮酒，发病率也会增加。
联合首席研究员Lawrence C. Hurst，医学博士，SBUMC骨科系教授和主席，以及Marie A. Badalamente博士，骨科教授，15年前开始在他们的实验室中研究胶原酶，当时他们第一次意识到胶原酶酶有可能治疗杜普特伦氏病研究过程导致了一个从实验到临床的故事，开始于成功的实验室结果，打破了脊髓纤维增生组织中的胶原蛋白。经美国食品和药物管理局(FDA)批准，在200多名患者中进行了临床研究二期试验，使用注射胶原酶作为Dupuytren病的实验性治疗方法。
到2007年，博士。赫斯特和Badalamente开始在fda监管的多中心Auxilium制药公司招募患者。第三期临床试验涉及注射胶原酶治疗这种疾病。其他参与试验的机构包括加州帕洛阿尔托的斯坦福医院和诊所、加州大学洛杉矶分校、纽约特殊外科医院和印第安纳波利斯的印第安纳手部中心。
试验中使用的胶原酶注射疗法正在接受FDA的审查，以批准作为Dupuytren病的非手术治疗方法。sbumc主导的3期临床试验是首次对胶原酶注射治疗Dupuytren患者进行全面分析。
赫斯特博士说:“我们的研究表明，将胶原酶注射到导致手指挛缩的脊髓中，会显著削弱脊髓。”“第二天，我们发现我们可以操纵病人的手指，折断导致挛缩的声带。其结果往往是一只功能正常的手。”
NEJM的文章《注射胶原酶梭菌治疗Dupuytren 's挛缩》中报道，308例关节挛缩20度或以上的患者接受了多达三次的胶原酶或安慰剂注射。共有203例患者接受了胶原酶治疗。注射后一天，对关节进行操作。治疗的目标是在最后一次注射后的30天内减少0到5度的全指伸展挛缩。治疗后90天对患者进行评估。
经过评估，研究人员发现，近三分之二(64%)的胶原酶患者的关节挛缩减少到完全伸展0 - 5度(0度)，而注射安慰剂的患者为6.8%。
在所有引起关节挛缩的脊髓中，注射胶原酶的改善率为84.7%，而安慰剂的改善率为11.8%。此外，从基线到最后一次注射后30天，注射胶原酶的关节挛缩的减少幅度要大得多——分别为79.3%和11.4%。
虽然注射部位疼痛、压痛和其他常见的不良反应在患者中很常见，但大多数不良事件或副作用都是轻度到中度的，并且可以迅速解决，无需干预。
赫斯特博士说，大多数晚期Duputren患者无论年龄大小，都适合注射胶原酶治疗。他还认为，由于大多数患有这种疾病的患者年龄较大，并且经常有其他严重的合并症(即糖尿病)，他们更有可能在手术后经历神经血管损伤、血肿和感染。术后复发也是一个问题。
他补充说:“手术通常是成功的，但对许多患者来说，这不是最理想的选择。”“休养通常需要很长时间，有时需要大量的手部治疗。”
这项研究的国家工作组被称为减少Dupuytren的胶原酶选项(CORD I)研究小组。该研究由Auxilium制药公司资助。临床试验由CORD I研究组和Auxilium设计。
骨科与石溪大学合作，计划在石溪开设Dupuytren研究所，以进一步支持这种经常影响生活质量，特别是晚年生活质量的使人衰弱的疾病的患者护理、研究和教育方面。
