基因‘没有’提供了希望,儿童患老年痴呆症

大约有700000名儿童生活与世界各地的儿童痴呆,这是由超过70个罕见的遗传疾病。

然而,一个新的研究工作涉及分子医学中心和创新疗法(CMMIT)提供希望这些家庭,与科学家探索基因是否“没有”可能是一种有效的疗法。

“有药物被用于减少脂肪堆积童年在大脑中导致痴呆,”默多克可能Aung-Htut博士领导的参与,解释道。“然而,尽管这是帮助条件有明显的副作用。或基因补丁,我们相信反义药物,我们开发并成功应用于杜乡的肌肉萎缩症可以减少脂肪积累,没有或很少有副作用。”

这些药物利用细胞机械技巧细胞没有基因信息,作为遗传“没有”。They were originally developed by Professors Sue Fletcher and Steve Wilton of CMMIT and the Perron Institute.

Aung-Htut博士正在研究与塔斯马尼亚大学的托尼·库克副教授及其同事从孟席斯医学研究所,塔斯马尼亚医学院和塔斯马尼亚的健康服务。bob88体育平台登录

“很多遗传疾病导致儿童痴呆中涉及特定的脂肪分子的积累大脑细胞,使其成为功能失调和死亡,”库克副教授说。

“抑制生产这些脂肪分子使用传统药物前景表明这些条件在实验室,但这些药物的局限性和副作用,意味着他们不适合作为治疗。

“在uta和默多克大学的共同工作,我们将开发,开展临床前测试一种新的药物克服这些限制,我们预计将提高与痴呆照顾孩子。”

克丽丝尔维奇博士童年痴呆倡议研究主管表示,该项目为生活与疾病带来了希望。

“大约每年有100婴儿出生在澳大利亚的基因条件导致童年痴呆,和75%的儿童痴呆将他们18岁之前死亡,”维奇博士说。“有效的治疗方法和治疗是迫切需要的。”