幸运的发现可能是战胜罕见血癌的关键
阿德莱德的研究人员发现了一种治疗罕见的致残性血癌骨髓纤维化的新方法，这种方法有可能大大延长寿命，同时显著提高生活质量。
骨髓纤维化影响10万分之一的澳大利亚人，虽然目前使用口服片剂可以控制症状，但它们会产生副作用，并不能真正消除骨髓纤维化癌症细胞．
随着时间的推移，这种疾病通常演变为白血病或完全骨髓纤维化，对患者造成致命影响。丹尼尔·托马斯博士是SAHMRI骨髓代谢实验室的负责人，也是阿德莱德大学医学副教授，他领导了这项研究EMBO报告与SA病理学的Angel Lopez教授合作。托马斯博士说，这一非凡发现完全是运气使然。
“我们实际上是在尝试制造一种研究骨髓纤维化的工具。我们没有意识到我们制造的抗体会有治疗作用，”托马斯博士说。
“我们的药物阻断了癌症在一种非常具有侵略性的疾病活模型中，显著提高了生存率，而没有明显的负面副作用，”托马斯博士说。
联合主要作者和生物化学家丹尼斯·特沃罗戈夫博士使用一种抗体肽片段叫做"新表位"只存在于癌症内部而不存在于任何正常组织中。
当他与早期职业科学家克洛伊·汤普森-皮奇博士(Chloe Thompson-Peach)在患者样本上进行测试时，他没有料到这种抗体会杀死癌细胞。“真正令人兴奋的是，许多其他癌症都有类似的肽片段，我们也可以通过利用免疫系统来针对它们，”特沃戈夫博士说。
“这些片段是由癌症内的插入或删除突变产生的。我们发现，它们不仅会促进癌症生长，而且很容易被靶向，而且没有副作用。”它已经成为标准的做法用鲁索利替尼治疗骨髓纤维化然而，它还没有被证明能有效地摧毁癌症，而且已知会引起令人不适的副作用。新抗体目前正在制备早期阶段临床试验将于今年晚些时候在南澳大利亚州运行，由当地生物技术公司AusHealth支持。总经理格雷格·约翰森(Greg Johansen)表示，该集团很高兴能够在下一阶段支持洛佩兹教授和托马斯博士。
临床前模型显示，该药物在缩小肿瘤方面有效，托马斯博士对此有信心抗体将被证明对人体安全有效。
托马斯博士说:“我们估计，至少有1.2万名澳大利亚人患有癌症或患有癌症，他们表现出与骨髓纤维化相似的复发性新表位，可以用免疫治疗方法治愈。”
“这一发现给我们带来了新的视角。我们需要尽快建立针对这些碎片的细胞疗法和抗体疗法。”
托马斯博士现在正在构建一个计算算法来检测这些片段，这将帮助病理公司和医生与临床试验联系起来。
托马斯博士说:“随着新的质子治疗设施的建设，大量的生物技术公司和临床试验招募方面的出色记录，南澳大利亚州将引领一波改变生命的癌症疗法的新浪潮。”
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