RNA在下一代医疗中的应用有三种方式
最近，由于辉瑞和Moderna mRNA疫苗的开发，你可能听说过“RNA”这个词，这两种疫苗可以预防COVID-19。但RNA分子的潜在医疗用途远不止疫苗。
rna，或核糖核酸，是这个星球上生命最重要的分子之一。RNA存在于人体的每个细胞中，在遗传信息的流动中发挥着重要作用。
信使rna(信使rna)复制并携带我们DNA的遗传指令到我们细胞的蛋白质制造工厂(核糖体)，然后核糖体可以创造它们工作所需的生物成分和机制。例如，肌动蛋白赋予细胞形状和结构，对肌肉收缩至关重要。
RNA还帮助其他生物分子找到彼此，并帮助将其他蛋白质和RNA聚集在一起。这些功能在管理多种水平的基因调控中是至关重要的，而基因调控本身对身体的正常运作也很重要。
RNA的广泛功能，以及具有简单的分子序列，可以很容易地被研究人员读取，这使得它在最近生物医学技术的发展中成为一个非常有用的工具CRISPR基因编辑．
这是另外三个研究RNA的领域。
疫苗
用于预防SARS-CoV-2(导致COVID-19的病毒)的mRNA疫苗是同类疫苗中的首例许可广泛用于人类．
但是研究临床试验对其他病毒，甚至癌症的RNA疫苗的研究持续了十年．这些类型的疫苗将一种特定的RNA序列引入人体，使人体的核糖体产生一种特定的、无害的病毒蛋白质。反过来，这又训练免疫系统在下次遇到这种病毒时产生强大的保护。
这与传统疫苗不同，传统疫苗需要无害的、不活跃的病毒形式，或者由病毒制造的小蛋白质或蛋白质片段来训练免疫系统。设计和合成为身体提供指令的RNA序列也很容易和快速完成。
但制造有效的基于rna的药物的最大障碍之一是分子的相对不稳定性。当接触到某些常见的酶和化学物质时，它们会迅速降解，所以需要保持极低温在某些情况下低于-70℃，按照辉瑞疫苗的要求。
诊断技术
RNA在诊断中也发挥着越来越大的作用。研究液体活检(这种方法只需要人体体液样本，比如血液)已经越来越多地表明，通过测量特定rna的水平，许多疾病都可以在早期阶段被诊断出来，包括癌症，神经退行性疾病还有心血管疾病。
除了使收集样本更容易、侵入性更小之外，RNA生物标记物比组织活检和其他更具侵入性的收集方法(如皮肤、器官或骨骼活检)有额外的优势，因为它们不那么痛苦，风险也更小。
RNA生物标记物的组合也可以同时评估，不仅使诊断更有信心，甚至可以预测疾病进展与预后．然而，测试这些类型的诊断工具的临床适用性的大规模研究仍然需要。
药物开发
RNA也被用于帮助发育新药．
靶向RNA的药物可以被识别，在某些情况下还可以定制，因为研究人员可以从现成的数据库中对与许多不同疾病相关的RNA相互作用和序列进行采样。到目前为止，靶向RNA的药物在治疗非常罕见疾病,这以前缺乏有效的现有治疗方法-比如亨廷顿舞蹈症。
药物也正在设计中，这些药物可以靶向rna，并修改或抑制某些基因或蛋白质生产的功能，包括那些导致许多疾病和症状的基因或蛋白质。其中一些现在已经被习惯了成功治疗病毒，神经退行性疾病，甚至在个性化医疗(专门为该患者设计的治疗方法)。
RNA干扰药物是另一个研究领域。这些药物沉默特定基因治疗:治疗一种疾病目前，针对许多疾病的这类药物的研究正在进行中，包括淀粉样变(一种由体内蛋白质堆积引起的罕见疾病)，急性肝性卟啉症(一种罕见的代谢紊乱)，以及一些癌症(包括肺癌)。
最近，某些rna和蛋白质组已被证明可以改变疾病的敏感性(尤其是癌症)到治疗。这使得有些癌症抵抗力较差因此不能进行常规治疗。这可能为难治性疾病提供一种有价值的新型联合疗法。
一直以来大量的投资进入RNA疗法，并且在过去十年中进展迅速。随着进一步的临床试验(测试安全性和有效性)，以及改进低成本生产它们的方法和提高它们的稳定性，我们有望很快看到这项工作的结果——并有全新一代的药物可以使用，它们更专业、更有效。
