AAV基因转移载体在非人灵长类动物中的生物分布
腺相关病毒(AAV)基因转移载体的生物分布可以用一种新方法在非人灵长类动物中测量。该方法在给药后1至72小时内定量全身和器官特异性AAV衣壳。研究设计和结果发表在同行评审期刊上人类基因治疗．
AAV衣壳用I-124标记，并使用两种给药途径:静脉注射和直接进入脑脊液(CSF)。在AAV给药后1、24、48和72小时，用定量正电子发射断层扫描(PET)测量生物分布。两个AAV载体- aavrsh。10而且AAV9—were compared.
“静脉注射后，两种载体的表现相似，主要分布在肝脏，较小程度上分布在心脏。两者都没有在大脑中检测到明显的水平。静脉注射的两种载体也分布到椎骨，”威尔康奈尔医学院的罗纳德·克里斯特尔及其合著者说。大约50%分布在全身，部分分布在骨骼肌中。
在进入CSF后，标记的衣壳有大约10小时的半衰期，这表明可能缓慢扩散到大脑。
在已有免疫力的动物中，与naïve动物相比，脾脏的生物分布增加了10倍。
“PET成像是追踪生物分布的强大工具，这是影响基因治疗安全性和有效性的关键属性，”主编说人类基因治疗Terence R. Flotte，医学博士，Celia和Isaac Haidak医学教育教授，麻省大学医学院院长、教务长和执行副校长。
进一步探索
更多信息:Douglas J. Ballon等，非人类灵长类动物中i -124标记腺相关病毒载体生物分布的定量全身成像，人类基因治疗(2020)。DOI: 10.1089 / hum.2020.116
期刊信息:
人类基因治疗
引用: AAV基因转移载体在非人灵长类动物中的生物分布(2021,1月15日)检索于2022年7月30日，从//www.pyrotek-europe.com/news/2021-01-biodistribution-aav-gene-vectors-nonhuman.html
这份文件受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。内容仅供参考之用。
