非人类灵长类动物大脑中的AAV衣壳启动器相互作用

现在，在大鼠中枢神经系统中发现的AAV capsid启动器相互作用的现象现已显示出在非人类灵长类动物的大脑中。这种相互作用可以直接确定细胞特异性转基因表达，如人类基因疗法。

腺相关病毒（AAV）包含包含三个包含的衣壳中的单链DNA基因组结构蛋白。

“我们记录了啮齿动物和灵长类动物模型中AAV矢量的独特属性，直到最近仍未描述为：Capsid/启动子的相互作用，这决定了细胞类型的转导轮廓，无论病毒允许性如何，”医学和合着者。

“到目前为止，我们已经将AAV CAPSID视为'送货卡车'，一旦它在正确的蜂窝地址下降了其有效载荷后，矢量启动子将做其余的。这项工作驳斥了该概念，表明该概念表明衣壳继续对基因表达在大脑和脊髓的特定细胞内。这有深刻的含义未来的向量设计，”人类基因疗法MD，Celia和Isaac Haidak医学教育教授和教务长，教务长和马萨诸塞大学医学院执行副校长的Terence R. Flotte。

该出版物中报道的研究得到了美国国立卫生研究院的支持NEI ​​R21，EY030278，EY013692，NS082289。内容仅是作者的责任，不一定代表美国国立卫生研究院的官方观点。