研究人员报告治疗性基因表达持续时间最长

根据发表在《柳叶刀》杂志上的一项新研究，一种治疗性基因被输送到幼年恒河猴的椎管中，近4年后仍在表达，没有急性或慢性神经元毒性的证据人类基因治疗．

这篇题为“在幼年恒河猴气管内注射腺相关病毒血清型9后，人类Iduronidase的安全和持续表达”的文章由宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院(费城)的James M. Wilson医学博士和宾夕法尼亚大学、西印度群岛大学(牙买加金斯顿)和加利福尼亚大学的研究人员共同撰写。戴维斯医学院和加州国家灵长类动物研究中心。

威尔逊博士的研究小组使用鞘内注射的方法，将携带α -i -硬膜醛酸酶(IDUA)基因的腺相关病毒9 (AAV9)载体递送。这种酶在粘多糖病I型(MPS I)中缺乏，这是一种遗传性溶酶体储存疾病，也称为Hurler病。

基于AAV9-IDUA在新生猴子中经脑脊液递送的安全性和长期效力，作者得出结论，这种基因治疗方法的临床开发应用于早发型严重的神经性储存疾病，如MPS I。

“在影响中枢神经系统疾病的基因治疗中，AAV载体的物理传递问题仍然是一个重大的技术障碍，”主编Terence R. Flotte医学博士、医学教育教授、马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院院长、教长和执行副校长Celia和Isaac Haidak说。“像这样的研究为分娩方法的可行性提供了关键信息，这些方法可以直接转化为患有这些致命疾病的人类婴儿。”

本出版物中报道的研究由美国国立卫生研究院资助，资助编号为HL085794和OD011107。内容完全是作者的责任，并不一定代表美国国立卫生研究院的官方观点。

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