UI团队正在开发基因编辑的新交付工具

基因编辑技术的最新进展为实际使用这种方法治疗病人的疾病带来了希望。但仍然存在的一个障碍是如何安全地、有效地将这些工具运送到患者的正确细胞中。

由爱荷华大学研究员Paul McCray, Jr，医学博士领导的科学家们正在使用简单的多肽将基因编辑工具传送到出了名的难以接近的肺中气道细胞我们的目标是为像囊性纤维化，copd和哮喘。

在10月28日发布的一项新研究中自然通信，该团队表明，这些细胞渗透性“梭”肽可以将基因编辑蛋白携带到气道细胞中，而不会对细胞造成伤害动物模型进行测试，并在临床上达到可能有用的水平的基因编辑。

“在医学上使用基因编辑通过修复或修改致病突变来治疗疾病的可能性是非常令人兴奋的，”McCray说，他是肺部研究的Roy J. Carver主席，也是Stead Family Department of Pediatrics的教授和执行副主席。bob电竞“但问题是，我们必须能够安全运送这些材料。这项研究是这条道路上的第一步。”

McCray和他的用户界面团队正在与Feldan Therapeutics的David Guay博士和Thomas Del’guidice博士合作进行这项研究。Feldan Therapeutics是一家位于魁北克的公司，开发了肽基平台，将蛋白质物质直接送入细胞。

肽使用从自然借来的序列，使它们能够快速通过细胞膜和逃避旨在去除外国DNA或蛋白质的细胞机制。在新的研究中，研究人员能够将蛋白质和基因编辑的核糖核蛋白蛋白与人的气道细胞和小鼠肺部交付。该过程导致气道中的基因编辑细胞在足够高的水平可能对疗法有可能有用，但却是良好的，并且没有持续或产生“偏离目标”编辑。

McCray也是密歇根大学Pappajohn生物医学研究所的一员，他说，下一步是筛选大约100种新肽，以努力确定那些在运送生物货物时更有效的肽。

这项工作是由美国国立卫生研究院(NIH)于2018年发起的体细胞基因组编辑(SCGE)项目资助的，该项目旨在创造安全有效的人类基因组编辑工具。

McCray注意到作为基因组编辑联盟的一部分的好处是能够与正在进行开发下一代基因编辑工具的相关工作的其他研究组。他认为合作有机会，以测试肽在其他疾病模式中运送新工具的能力。

“我们正试图加快发现过程，”他说。

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