植物性化合物可以使更快,更有效的基因治疗

基因疗法已经扩大了治疗那些患有免疫系统缺陷的可能性和blood-based条件,如镰状细胞性贫血、白血病。这些疾病,一旦需要骨髓移植,现在可以通过修改病人的血液干细胞成功治疗纠正潜在的遗传问题。

但是今天的标准流程管理基因治疗是昂贵的和time-consuming-a结果交付所需的许多步骤健康吗基因到病人的血液干细胞细胞正确的遗传问题。

在这一发现发表在《华尔街日报》血斯克利普斯研究所的科学家们相信,他们已经找到一种方法来回避一些当前的困难,导致一个更高效的基因传递方法,节省资金,提高治疗效果。

“如果你能修复与单个基因传递的血液干细胞治疗,而不是多个治疗在许多天,你可以减少临床时间和费用,这就减少了一些限制这种类型的方法,”布鲁斯说Torbett,博士,副教授的免疫学和微生物学,谁领导了这项研究。

新发现中心caraphenol,白藜芦醇的小分子密切相关,这是一种天然化合物由葡萄和其他植物和红酒中找到。白藜芦醇广泛被认为是一种抗氧化剂和抗炎剂。类似于白藜芦醇,caraphenol是抗炎,但在这项研究中,担任不同的角色。

Torbett和他的团队感兴趣白藜芦醇的独特的化学性质和相似类型的分子和想知道如果他们能使病毒载体,用于基因治疗提供基因,更容易进入血液干细胞。这将是重大的,因为干细胞细胞,特别是自我更新的造血干细胞细胞抵御病毒的许多障碍,使他们具有挑战性的基因疗法渗透。

“这就是为什么造血干细胞的基因治疗已经漫不经心的,“Torbett说。“我们看到了一种可能使治疗过程更有效。”

基因疗法治疗过程目前需要隔离一个非常小的人口从病人的血造血干细胞;这些年轻的细胞可以自我更新和产生所有其他类型的血细胞。治疗基因是通过特制的病毒,然后交付给这些细胞被称为“慢病毒载体“自然”,利用病毒活细胞中插入新的遗传信息的本领。

然而,造血干细胞是高度弹性的病毒攻击。他们保护自己的结构称为干扰素诱导蛋白跨膜(IFITM),拦截慢病毒载体。由于这个原因,它可以采取许多尝试和大量的昂贵的基因疗法向量成功交付基因导入造血干细胞,Torbett说。

Torbett和他的团队发现,通过添加resveratrol-like化合物,caraphenol,人类造血干细胞,以及慢病毒载体混合,细胞放松自然防御和允许向量更容易进入。干细胞治疗被放置到老鼠后,他们分裂和产生血细胞含有新的基因信息。

这种方法的另一个重要好处是时间:如果基因传递的治疗造血干细胞可以在更短的时间内完成,细胞可以重新领读病人更早。这不仅可以使治疗更加方便病人,但它有助于确保干细胞不失去自我更新属性,Torbett说。干细胞存在的时间越长在身体和操纵,越有可能他们将失去他们self-generate并最终正确的疾病的能力。

Torbett和他的团队正在继续研究的根本原因干细胞固有耐药性基因改造,进一步提高处理效率和降低成本的目标。因为许多疾病的治疗基因治疗影响孩子,Torbett说他感觉特别紧急推进这一发现从实验室到诊所。