开创性的试验为恢复帕金森氏症患者受损的脑细胞带来了希望

一项开创性的临床试验项目的结果，直接向大脑提供了实验性治疗，这为恢复帕金森氏症受损细胞带来了希望。

这项耗资数百万英镑的研究由英国帕金森病基金会资助，并得到了治疗帕金森病信托基金的支持，并与北布里斯托尔NHS信托基金会合作，旨在研究提高一种自然存在的蛋白质——胶质细胞系衍生神经营养因子(GDNF)的水平，是否可以使帕金森病患者死亡的脑细胞再生，并逆转他们的病情，这是不存在的治疗能做什么。

为了将GDNF输送到需要它的脑细胞，一种专门设计的输送系统被开发出来。共有41名参与者接受了机器人辅助手术，将四根管子小心地插入他们的大脑，这使得GDNF可以直接注入受影响的人体内大脑区域通过它们头部一侧的一个端口，精准无误。

六人参加了评估治疗方法安全性的初步试点研究。另外35人参加了为期9个月的双盲试验，其中一半人被随机分配每月注射GDNF，另一半人注射安慰剂。在最初9个月的GDNF或安慰剂治疗后，所有参与者都有机会再接受9个月的GDNF治疗。

虽然接受GDNF的患者有一些令人鼓舞的改善迹象，但令人失望的是，没有任何改善显著性差异积极治疗组和接受安慰剂组在帕金森症状评估方面的差异。

然而，脑部扫描结果显示，对受损的脑细胞有极好的治疗效果。

试验开始前和9个月后，所有参与者都接受了脑部扫描，以评估他们产生多巴胺的脑细胞的工作情况。

9个月后，接受安慰剂组的扫描结果没有变化，而接受GDNF组的大脑受影响的关键区域改善了100%，这让人们看到了治疗开始重新唤醒和恢复受损的脑细胞的希望。

到18个月时，当所有参与者都接受了GDNF时，与开始研究前的得分相比，两组患者的症状都有中度到较大的改善。这进一步鼓励了治疗可能具有长期的有益效果，但由于每个人都知道他们正在接受积极的治疗，并且没有对照组，这些改善需要谨慎对待。

这些突破性的发现试用今天在大脑和帕金森病杂志．

该试验也将出现在BBC二套即将播出的两集系列纪录片中——帕金森药物试验:奇迹疗法?

GDNF试验的首席研究员Alan Whone博士说:“大脑扫描改善的空间和相对程度超出了之前在手术提供生长因子治疗帕金森症的试验中所见的任何情况。这代表了迄今为止最令人信服的证据，表明我们可能有办法重新唤醒和恢复在帕金森氏症中逐渐被破坏的多巴胺脑细胞。

“它不能对症状产生相同的效果可能是有很多原因的。这可能是对症状的影响滞后于脑部扫描的改善，所以需要更长的时间双盲试验可能产生了更清晰的效果。

“也有可能高剂量的GDNF会更有效，或者处于疾病早期阶段的参与者会有更好的反应。

“这就是为什么继续研究进一步探索这种治疗方法是至关重要的——gdnf继续具有改善帕金森患者生活的潜力。”

英国帕金森氏症研究中心主任亚瑟·罗奇博士说:“虽然结果还不明确，但这项研究仍然是一个巨大的成功。它促进了我们对GDNF对损伤的潜在影响的理解大脑细胞研究表明，以这种方式进行治疗是可行的，而且有可能将药物精确地输送到大脑。

“所有相关的合作伙伴——包括科学团队、公司、慈善机构和患者——正在继续共同努力，探索进一步研究的可能途径。至关重要的是，我们要从这些最近的试验中学习到我们能学到的一切，我们渴望与更广泛的研究界和帕金森氏症患者合作，这样未来的任何试验都有最大的成功机会。”

来自布里斯托尔的63岁的试验参与者汤姆·菲普斯是第一个接受这一开创性手术的人。他说:

“围绕帕金森氏症的临床试验非常重要，因为这种疾病不会消失，除非人们进行适当的研究。作为一名科学家——我是生物科学专业的毕业生——我想有所贡献。

“在试验期间，我注意到我的行动能力和能量水平都有所改善，我甚至可以减少用药。治疗结束后，我慢慢增加了用药量，但我仍然骑自行车，挖我的分配额，并担任英国帕金森病当地分支机构的主席。

“我的结果正如我所希望的那样积极，我觉得审判给我带来了一些时间，延缓了我病情的进展。

“最棒的部分绝对是成为一群拥有相似目标的人的一员——不仅是顾问和护士团队，还有参与者。

“你不能抱有期望——你只能抱有希望。”

该装置的首席神经外科医生和设计师史蒂文·吉尔教授评论说:“这项试验表明，我们可以在几个月或几年的时间里，通过耳后皮肤上的一个小植入端口，安全地反复将药物直接注入患者的大脑。”这是我们治疗帕金森等神经疾病能力的重大突破，因为由于天然的保护屏障，大多数可能有效的药物无法从血流进入大脑。

“即使在低剂量下，我们也看到了患者改善的证据，这是令人难以置信的鼓舞。现在我们需要转向使用更高剂量的最终临床试验，这项工作迫切需要资金。我相信这种方法可能是帕金森患者的第一个神经恢复性治疗方法，当然，这是一个非常令人兴奋的前景。”

治愈帕金森基金会的副首席执行官海伦·马修斯说:“看到这些令人鼓舞的结果真是太棒了。这是一项极其复杂的试验，多亏了整个试验团队的参与者、研究人员、行业和慈善机构的奉献。

“自2003年以来，通过该慈善机构已故联合创始人兼总裁汤姆·艾萨克斯的承诺和决心，治愈帕金森基金会一直参与并支持GDNF的故事。

“这些结果，特别是大脑扫描结果表明，采用对流增强传递的GDNF有希望作为一种潜在的治疗方法来减缓、阻止甚至逆转帕金森症。然而，至关重要的是，我们现在专注于如何最好地支持GDNF的发展，以了解它是否能成为一种可行的治疗方法，潜在地再生多巴胺细胞，并影响帕金森患者的生活。”

拥有GDNF的生物技术公司MedGenesis的董事长兼首席执行官Erich Mohr博士评论说:“虽然结果并不像人们期望的那样明确，但当你仔细观察时，你会发现帕金森病前景令人兴奋的迹象。

“特别是，当三项关键评估的分数组合在一起时——运动反应、日常生活活动和良好质量”——它揭示了治疗组和安慰剂组之间的高度显著差异。我们相信，这种实验性的帕金森病复合反应(PDCORE)可能更好地捕捉GDNF的全部影响，我们正在努力使其得到科学验证，以便在未来的试验中使用。”

研发和制造该设备的工程公司Renishaw神经系统产品总经理保罗·斯金纳(Paul Skinner)说:“能与研究团队和参与者一起参与这项雄心勃勃的试验是一种荣幸。

他说:“我们很受鼓舞大脑扫描这证明了GDNF正在发挥作用，并且该传递系统实现了药物进入大脑的精确管理。

“这为Renishaw开发的药物输送系统提供了巨大的潜力，用于未来的帕金森病研究和其他神经退行性疾病的实验性治疗大脑肿瘤。”