恶性骨髓疾病:MPN患者的新希望

骨髓增生性肿瘤(MPNs)仍然难以治疗。来自维也纳Vetmeduni和奥地利科学院/维也纳医科大学CeMM分子医学研究中心的一个团队发现了一种新的治疗方法，可以从根本上改变这种情况，最近发表在学术杂志上的一项研究证明了这一点血．

mpn是一组罕见的恶性骨髓疾病，涉及过多的红色血液的产生细胞，白细胞和/或血小板。mpn是一种慢性疾病，每年每10万人中仅诊断出1至2例新病例。mpn可以影响任何年龄的人，但在60岁左右的成年人中最常见。男性有轻微的更高的风险患这种疾病的几率比女性高

mpn是由骨髓中造血细胞的遗传变化(突变)引起的，由于某些遗传倾向或环境影响而自发获得。超过80%的mpn患者在JAK2基因中表现出获得性点突变。这种所谓的JAK2V617F突变导致JAK2(细胞增殖的调节因子)不断被打开。结果，受影响的细胞开始不受控制地分裂——疾病自然发展。

到目前为止，MPN患者使用JAK2抑制剂ruxolitinib治疗。Ruxolitinib可以有效控制症状，但不能治愈，因为恶性干细胞克隆位于骨髓中，通常不会受到攻击。停止治疗会有复发或发展为AML(白血病的一种形式)的高风险。因此，探索新的治疗方法具有重要意义。

影响疾病的重要因素:蛋白质CDK6

由维也纳Vetmeduni的Veronika Sexl和维也纳CeMM/医科大学的Robert Kralovics领导的研究小组成功地做到了这一点。使用一个小鼠模型，他们确定CDK6蛋白是影响jak2v617f启动的MPN发育的重要因素。“我们能够证明，在缺乏CDK6的情况下，受影响的干细胞的增殖减少，细胞死亡增加。因此，CDK6的缺失改善了临床症状，增加了预期寿命，”Sexl说。

MPN患者的新治疗方法

从长远来看，CDK6的缺失明显减轻了症状。因疾病而大大肿大的脾脏会收缩回正常大小，从而延缓疾病的进展。Kralovics:“CDK6是连接细胞周期控制的中心信号节点;炎症的主要调节因子NFκB蛋白的激活;细胞凋亡，指的是程序性细胞死亡;以及恶性干细胞功能。我们的工作表明，微调CDK6水平影响这一机制，并可能改善MPN患者的生活质量。这为一种全新的治疗方法开辟了可能性。”

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