观点基因编辑

医学是一个转折点,尖上的重大变化等破坏性技术基因RNA,和细胞疗法使科学家能够以新的方式方法的疾病。这种变化的迅速推动了创新如CRISPR基因编辑,这使得它可以在DNA相对轻松地纠正错误。

这个领域的进展如此之快,周围的对话潜在的道德,社会,和安全问题正在努力迎头赶上。

这断开被带进鲜明对比第二国际人类基因组编辑,峰会11月在香港举行,当兴奋的更新对新兴疗法被宣布一个令人不安的黯然失色。中国研究员,他Jiankui声称他编辑了两个人类胚胎的基因,他们被带到术语。

目前是全世界科学家的抗议,他受到了强烈的社会压力,包括移除他的关系,因为据说忽视道德规范和病人的安全。

然而,格伦·科恩,教员Petrie-Flom卫生法律政策中心主任,生物技术和生物伦理学在哈佛法学院,说,基因编辑有许多品种,许多后果。任何深刻的伦理讨论需要考虑这些差异。

人类基因组编辑:体细胞与生殖系

生殖系编辑他声称已经进行了相当不同的体细胞基因治疗,正在改变医学的前沿。而体细胞基因编辑只会影响患者接受治疗(并且只有一些他或她的细胞),生殖系编辑影响到所有细胞有机体,包括卵子和精子,传递给后代。可能的后果很难预测。

体细胞基因治疗涉及修改病人的DNA治疗或治愈疾病由基因突变引起的。在一个临床试验,例如,科学家从病人血液干细胞,使用CRISPR技术来正确的基因突变导致他们产生有缺陷的血细胞,然后注入“纠正”细胞回病人,他们生产健康的血红蛋白。治疗病人的血液细胞变化,但不是他或她的精子或卵子。

生殖系人类基因组编辑,另一方面,改变了人类胚胎基因组的早期阶段。这可能会影响到每一个细胞,这意味着它不仅有影响的人可能的结果,但可能在他或她的后代。因此,有大量的限制它的使用。

生殖系编辑在一道菜可以帮助研究人员找出健康的好处,以及如何降低风险。其中包括针对错误的基因;不相干的影响,编辑一个基因可能解决一个问题,但造成另一个;和镶嵌性,只有一些基因的改变。由于这些和其他原因,科学界方法小心生殖系编辑,和美国和许多其他国家重大政策和监管限制使用生殖系人类基因组编辑。

但许多科学领导问:当利益被认为大于风险,和危险是可以避免的,科学应该考虑推进生殖系基因组编辑改善人类健康吗?如果答案是肯定的,研究者们怎么能那么负责任?

CRISPR先锋冯张Broad研究所的哈佛大学和麻省理工学院立即回应他11月宣布呼吁暂停移植人类胚胎进行编辑。之后,在一个公共事件”改变人类基因组“哈佛肯尼迪学院贝尔弗中心(香港),他解释了为什么他觉得重要的是等:

“暂停是暂停。社会需要找出如果我们都想这样做,如果这是对社会有益,这需要时间。如果我们这样做,我们需要指导方针首先这样做这项工作的人可以继续以一种负责任的方式,和正确的监督和质量控制。”

大学教授的学校医学,法律,商业和政府看到他的声明是一个转折点在讨论遗传基因疗法和分享他们的观点与《阿肯色州公报》这一技术的未来。

这是他们的想法,问题问题:

生物伦理学

除了安全风险,人类基因组编辑带来了一些巨大的伦理问题。对家庭也看到他们的孩子患有严重遗传性疾病,编辑残忍突变的技术提供了希望的基因库。对于那些生活在贫困之中,它是另一种方法为特权金库。一个悬而未决的问题是疾病治疗和增强之间的界限,以及如何执行,考虑不同的情况,比如耳聋的态度。

中心主任罗伯特•Truog哈佛医学院生物伦理学(HMS),提供上下文:

“这并不像看起来那样的新问题。基因组中随机突变进化发展,与CRISPR人为矮能做些什么。这些随机突变往往导致严重的问题,人们生来就有严重的缺陷。此外,我们一直在操纵我们的环境在许多方面和暴露自己很多化学物质导致未知的变化我们的基因组。如果我们关心使精确的干预治疗疾病,我们也应该感兴趣。

博士对我来说,周围的谈话他不是生殖系基因编辑的基本优点,从长远来看将几乎肯定会大有益处。相反,它是关于科学的监督。的担忧是,技术相对容易使用,像CRISPR,科学界调节本身如何?这个云如果有一线希望,我认为它是科学界齐心协力的工作至关重要,并认真对待责任对他们使用工具来调节自己。”

业务

当被问及他的声明的影响是精密医学的新兴领域,理查德•哈默迈什教授共同主持哈佛商学院的/卡夫精密医学加速器,说:

“胚胎在我们开始工作之前,我们还有很长的路要走,与文明漫长和艰难的思考。毫无疑问,基因编辑技术潜在的变革和终极精密医学。如果你可以精确地纠正或删除基因导致problems-mutating或异常的基因,是最终的精度。人们会如此变革与疾病由单个基因突变引起的,如镰状细胞性贫血和囊性纤维化。开发安全、有效的方法治疗严重疾病患者使用基因编辑这么多没有已知的治疗有可能减轻痛苦,很难看到任何可以反对它。

“也有商业潜力,将推动它前进。很多公司越来越有趣的基因疗法的风险投资,但它们都在严格的医疗条件,有一个未满足的需求,,没有工作,他们试图找到基因疗法来治疗这些疾病。为什么我们要停止试图找到治疗?

“但是你要改变的地方人类胚胎,它会花很长时间为我们找出什么是合适,什么不是。必须小心翼翼的道德。”

医学

乔治·戴利HMS院长,卡罗琳盾牌沃克的医学教授,干细胞科学和癌症生物学的领导者。作为第二次国际峰会组委会发言人在人类基因组编辑,他反应迅速,在香港的声明。回应这些言论,他说:

“是时候制定临床路径的翻译可能会是什么样子,这样我们可以谈论它。这并不意味着我们准备进入诊所我们不是。我们需要指定前进的障碍将是如果一个负责任的和符合伦理道德的行为。如果你不能克服这些障碍,你不前进。

“有鲜明区别编辑基因在胚胎,以防止婴儿出生与镰状细胞性贫血和编辑基因改变后代的外表或智慧。有一个讨论的注意事项。可能包括一个最终的决定,我们没有前进,我们决定的好处不超过成本。”

问如何预防试验,就像是他的同时保护学术自由,戴利说:

“在过去的15年里,我参与了努力建立国际标准的专业进行干细胞研究及其临床翻译,充分认识到有可能令人心的模样——一个越来越多的独立从业者直接通过互联网营销未经证实的干预给易受感染的病人。我们提倡如此强烈的专业标准,以抵御风险的一个不受监管的行业。尽管不完美,我们的努力鼓励一组通用的专业实践的影响力。

“你不能控制流氓任何领域的科学家。但强烈定义负责职业行为准则,这种违反道德像博士,他仍将是一潭死水,因为大多数从业者将坚持普遍接受的规范。科学家有责任一起表达专业标准和生活。有提高酒吧非常高的定义安全性和有效性的标准是什么,什么样的监督和独立判断需要批准。

“我们呼吁进行人类基因组编辑、国际论坛上,可以有很多种形状。我们建议更多的国家的国家科学院——国家科学院在美国和英国皇家学会非常活跃因为这些团体最有可能的要求召集这些讨论和保持下去。”

法律

科恩在生殖系人类基因组编辑的法律后果,说:

“我认为我们应该放慢对这种情况下的反应。目前尚不清楚,美国需要博士对他的声明与监管。FDA(美国食品和药物管理局)已经有了一个强有力的政策在生殖系基因编辑。骑手在2016年综合拨款法案——因为renewed-would阻止了人类生殖系的同一临床应用编辑他宣布,它一直试图在美国

“科学界有回应的方式我都喜欢它。是有区别的“治理”和“自治。地方政府使用法律,科学界使用同行评审,公众的责难,促销活动,大学联系,和资金监管。在他博士的情况下,在中国,你的人(据称)破碎的国家法律和科学规范。这并不意味着你应该停止的守法的人所做的研究。

“公共政策或道德讨论脱离科学如何进展是有问题的。你需要把每个人在一起展开积极的讨论。我很乐观,这是发生,发生了。很难处理跨国问题与国家立法,但在这个问题上达成国际共识。这些努力可能不会成功,但最终他们是值得追求的。”

科学

教授Kevin Eggan哈佛大学干细胞与再生生物学说,“我们应该关注的问题是:这将是安全的和帮助孩子的健康?我们能证明我们可以修复一个突变,将导致一个可怕的健康问题,准确的风险和不伤害他们的潜在的孩子呢?如果答案是肯定的,那么我相信生殖系人类基因组编辑可能会获得认可。

“可能会有它可以帮助一对夫妇的情况下,但是,出错的风险是真实的。但在这一点上,是不可能做出的风险-利益计算标准以负责任的方式为夫妇。在我们能朝着诊所之前,科学界必须达成共识如何衡量成功,以及如何测量脱靶效应在动物模型。

“即使就在过去的这个春天和秋天,动物研究的结果使用他博士声称CRISPR-the相同技术used-generated很多困惑。有分歧的质量数据和如何解释它。直到我们能达成一致关于动物实验的结果意味着什么,我们怎么可能推进的人?

与线粒体替代疗法”发生在英格兰,我们应该能够来科学和社会的共识和如何应该使用这种方法。这是失踪。”

教授根据凯瑟琳Racowsky产科,妇科生殖生物学和布莱根妇女医院,限制联邦政府资助的研究的胚胎的使用姿势障碍研究人类生殖系编辑的风险和好处。她补充道:

“在工作完成之前,仔细和严格监督,了解任何替换或删除一个特定基因的脱靶效应,它是不合适的应用技术在临床领域。我博士的了解他的情况,没有一个已知的条件在这些胚胎,并通过编辑基因参与艾滋病毒感染,他也可以增加对流感的风险和西尼罗河病毒。

“我们需要一个良好的监管框架,它需要建立全球。这是一个技术,拥有巨大的承诺,它可能会被应用到胚胎,但它只能申请临床目的后正确的工作已经完成。这意味着我们必须有共识应用程序是可以接受的,我们适当的监管,或许最重要的是,它是安全的。唯一我们能确定满足这些标准是谨慎行事,与社会和健康评估和风险。”

问及公共对话在生殖系人类基因组编辑,乔治教堂,罗伯特•温斯洛普HMS的遗传学教授说:

与体外受精(IVF)”,“试管婴儿”是一个故意吓人的词。但是露易丝。布朗后,第一个试管婴儿婴儿,出生健康40年前,态度发生了根本的改变。伦理翻转180度,这是一个可怕的主意被阻止父母生孩子无法接受这个新方法。如果这些编辑双胞胎被证明健康,将会出现截然不同的讨论。例如,每年900000人死于艾滋病毒感染风险大于西尼罗河病毒或流感?每个疫苗是如何起作用的?”

科学、技术和社会

创始主任希拉Jasanoff科学,技术,和社会计划在香港,一直在呼吁“全球观察站”基因编辑、学者的国际网络和组织致力于促进交换之间的纪律和文化差异。她说:

”这一概念,我们唯一应该关心的是对个人是非常美国的风险。到目前为止,这场辩论一直专注于潜在的物理伤害个人,而不是别的。这不是一个配方与世界上其他国家,包括几乎所有的欧洲。考虑同样的风险与社会风险。包括家庭的概念,这意味着有一个“设计婴儿”。

“这些不是他试图治愈博士患病的婴儿。干预的动机是,他们住在一个高的国家艾滋病毒/艾滋病的耻辱,和父亲,同意干预,因为他想让他的孩子们感染艾滋病。在中国艾滋病羞辱是一个不争的事实,而现在它不会被应用到这些孩子。因此,我们要决定是OK的编辑事项还有待孩子迎合这一特定的社会?

“这是说,精灵的瓶子的生殖系人类基因组编辑。我不认为这是真的。毕竟,我们已经成功地保持“核”在瓶子里面。人类并不缺乏、情报或创意想出方法使用技术为好,而不是坏。

“我们不需要学生学习科技的道德维度,这必须改变。我认为我们面临类似挑战机器人,人工智能,和各种各样的前沿领域,有可能改变的不是个人而是整个人类。

“科学有巨大的优势在大多数专业认为它有一个普遍的语言。科学家可以从实验室在国际上实验室,律师不能因为法律是用多种语言写的,不容易翻译。人们需要很长时间去了解彼此跨越这些边界。对人类尊严的一个基础性的概念?文化之间是不一样的。

“我希望看到一个“全球观察站”超越基因编辑和地址新兴技术更广泛。”

---

---

这个故事是由出版哈佛大学报》,哈佛大学的官方报纸。额外的大学新闻,访问Harvard.edu。