概念验证研究使用迪努妥昔单抗和激活的自然杀伤细胞导致临床试验

成神经细胞瘤是一种发育不成熟的神经细胞疾病，是儿童最常见的实体肿瘤。在美国，每年大约有700个新病例被诊断出来，其中大约一半的儿童患有高风险疾病，有40%到50%的生存机会。

2015年，美国食品和药物管理局批准了一种名为dinutuximab的单克隆抗体用于治疗高危神经母细胞瘤．在此之前，一项突破性的研究得到了批准，该研究由儿童肿瘤小组领导，并发表在《美国医学杂志》上新英格兰医学杂志．这项关键的试验比计划更早地停止了登记，因为该疗法比标准治疗显示出显著的生存改善。

“尽管迪努妥昔单抗是对抗成神经细胞瘤的一种改变游戏规则的治疗方法，但事实仍然是——儿童仍然死于这种疾病疾病洛杉矶儿童医院外科肿瘤学家Eugene S. Kim医学博士说。

由Kim领导的一个团队设计了基础研究，将超越使用肿瘤收缩作为疗效的标志，而是关注复发性疾病和总体生存率。该团队的方法是创建一个模型系统，更忠实地复制患者的经验。

神经母细胞瘤患者接受手术切除肿瘤，然后进行后续治疗。患有抵抗性或复发性疾病起初病情有所好转，但随后肿瘤复发，最终死于癌症。在这项研究中，研究人员模仿了治疗方案，并开发了一种新的临床相关模型，用于研究转移性疾病。

在小鼠患上成神经细胞瘤后，肿瘤被手术切除，但后来，研究中的所有动物都复发了转移性疾病。然后用迪努妥昔单抗和激活的人类自然杀伤细胞(NK细胞)治疗小鼠，NK细胞是一种“超级”的细胞子集白细胞它们能积极靶向并杀死癌细胞。

“我们不仅看到了肿瘤的缩小，还看到了肿瘤的减少转移性疾病以及生存率的显著提高，”金说，他也是南加州大学凯克医学院的外科副教授。这项研究的结果最近发表在临床癌症研究．

这些发现足以令人信服，它们为CHLA的临床试验提供了概念证明，该试验将在不久的将来招募患者。研究中，将纳入活化的使用自然杀伤细胞该项目由Araz Marachelian医学博士领导神经母细胞瘤他也是成神经细胞瘤治疗新方法(NANT)联盟的医学主任。

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