青少年和年轻成人获得早期临床试验的障碍仍然存在
处于童年和成年的十字路口的年轻癌症患者似乎陷入了治疗的僵局。将在慕尼黑ESMO 2018年大会上提交的一项研究强调了将12至25岁的患者纳入成人和儿科早期临床试验存在的障碍，表明需要更有针对性的方法，让这一患者群体更好地获得治疗创新。
在欧洲，法定参加成人的最低年龄临床试验几乎都是18岁。“然而，我们知道，某些女孩在很小的时候就会患上基因驱动的乳腺癌:目前还没有针对这种疾病的儿科试验病人被系统地禁止参加相关的成人试验。对于患有淋巴瘤或肉瘤的青少年来说，情况也是类似的，他们的肿瘤通常与成人的相似成年人研究报告的作者、法国维勒尤夫古斯塔夫·鲁西研究所Cancérologie的Aurore Vozy博士说。
在罕见的情况下，20岁出头的成年人也被诊断出患有儿童常见的肿瘤。与此同时，儿科临床试验通常将年龄上限设置为18岁或21岁。
为了评估新疗法对年轻癌症患者的可用性和可获得性，研究人员对2012年至2017年在Gustave Roussy开展的所有实体肿瘤或淋巴瘤I期和II期试验进行了回顾。在6年的时间里，有465个试验公开，但只有65个包括12到17岁的青少年。Vozy指出:“换句话说，在我们研究所，这个年龄组的患者接受的早期试验不到15%。”
在389项未对青少年开放的试验中，发现55%可能与未成年患者相关——28项试验针对青少年中特别常见的肿瘤类型。Vozy说:“这意味着患者被拒绝获得创新药物，而这些药物在他们接受治疗的中心就可以获得，他们对这些药物的反应可能比传统疗法更好。”
在该中心同期开展的62项儿科试验中，超过一半的试验没有招募19 - 25岁的患者——尽管其中10项试验针对的是同样发生在该年龄组的肿瘤类型。Vozy观察到:“在某些情况下，将儿科试验的年龄门槛提高到25岁显然是有意义的。”
然而，她认为更紧迫的问题是目前成人试验的年龄限制:“我们知道，在12到17岁的人身上看到的疾病、毒性和药理学与我们在成人身上发现的相似，所以将这些患者纳入成人试验是可行的，不会给他们带来额外的风险。”美国已经成功地做到了这一点，在那里参与试验的最低年龄已经降低到12岁。
Vozy强调，需要考虑的另一项措施是在成人试验中为青少年创建专门的试验队列:“在今天的背景下，肿瘤学的大多数I期试验都是针对不同肿瘤类型的多个研究人群启动的，通过将他们纳入自己的队列，很容易满足青少年的特定需求，”她解释说。“主要的限制是，包括未成年患者的试验只能在有儿科服务的中心进行:青少年可能与成人一样受到疾病的影响，但他们仍然需要由儿科专家进行治疗和跟踪。”
青少年和年轻人癌症联合ESMO/SIOPE工作组(AYA)的ESMO主席Giannis Mountzios博士评论说:“这组研究人员提交的报告证明了他们的科学严谨性，提供了这个非常关键的问题急需的客观数据。它表明，即使在像Gustave Roussy这样高度专业化的癌症中心，这些没有医学或科学依据的武断年龄限制也被广泛使用，阻止了年轻患者接受针对其肿瘤类型的临床试验。在那些没有为青少年和年轻人提供同样的专业知识和专门服务的中心，情况肯定更糟。这就是为什么ESMO在2016年与欧洲儿科肿瘤学会一起创建了癌症协会工作组，我们的目标是通过该工作组提高认识，并影响当局和利益攸关方停止强加这些障碍。”
“我很高兴地报告，我们现在开始看到针对几个年龄组的特定肿瘤类型的临床试验开放:最近在美国和欧洲，CAR - t细胞疗法在儿童和25岁以下的年轻人中治疗白血病和某些类型的淋巴瘤是这方面的一个重大突破。然而，这只是一个起点，我们应该共同努力，为临床中长期代表性不足的所有患者亚群体——包括妇女、老年人和患有特殊疾病的患者——研究和设计适当的护理策略试用Mountzios说。
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