评估药物收益的新方法可以帮助削减医疗成本

由于药物成本是医疗保健中的一个关键问题，医疗保险公司和政府支付方需要了解新药和现有药物在收益和风险方面的比较情况。

但是有一个问题。当药物首次被批准时，它们通常已经在临床中进行了比较试用要么是安慰剂，要么是一种标准的治疗，这是一种已经被广泛接受的既定治疗方法。然而，市场上可能有多种药物已经被证明比标准更好。对于需求未得到高度满足的疾病，药物甚至可能未经任何比较就获得批准。

哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的博士后研究员David Cheng说:“这限制了我们比较药物有效性的能力新药所有其他可用的治疗方案。”

为了解决这个问题，人们经常采取“某种naïve”比较程说。“他们会在一项研究中观察一种抗癌药物在特定时间内的存活率，然后将它们与另一项研究进行比较，尽管这两项研究不能直接进行比较。在一项研究中，患者可能患有更多的晚期疾病，而在另一项研究中，患者可能患有更多的早期疾病，或者患者特征存在其他显著差异，这些在分析中不会被考虑在内。你最终会感到非常困惑。”

处理这种混杂偏差尤其具有挑战性，因为分析师和研究人员通常只能获得新药的完整个体患者数据，并且必须依赖于市场上现有药物的学术出版物的数据摘要。

为了解决这个问题，分析人士和研究人员已经转向了一种叫做匹配调整间接比较(MAIC)的方法。Cheng说:“如果你能从一项药物试验中获得个人层面的数据，那么你就可以重新衡量观察结果或调整最终分析，使患者特征与另一项试验的总结相匹配。”MAIC提供的结果已被用于20多个成功的报销申请，并被包括在英国国家临床卓越研究所发布的间接比较指南中。

尽管越来越多地使用MAIC来通知药物在报销决策方面，MAIC的统计表现还没有得到广泛的研究或报道。由Cheng和管理负责人James Signorovitch以及来自Analysis group(一家在卫生经济学和结果方面具有专业知识的全球咨询公司)的同事进行的研究首次确定了MAIC有效的条件。如果应用正确，当试验之间的患者群体足够相似时，MAIC可以提供对治疗效果的无偏估计，并且可以充分模拟个体被选择参加一项试验而不是另一项试验的概率。它还通过模拟将偏差的可能性与其他一些常见的方法进行比较。

Cheng说:“这项工作可以帮助决策者了解什么时候MAIC结果是可靠的，什么时候数据存在挑战，会产生不可靠的结果。”“反过来，这可以使更好的决策成为可能，并最终为更明智地分配资源给效果最好的药物提供信息。”

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