新的治疗lenebasum显示了弥漫性皮肤的系统性硬化症(dcSSc)承诺

开放标签的结果扩展的第二阶段研究的一年一度的欧洲大会今天在风湿病学(2018年欧拉描述)证明lenabasum继续接受的安全性和耐受性在弥漫性皮肤的系统性硬化症(dcSSc)没有严重或严重不良事件(AE)。

“有一个关键的未满足的需要为患者提供安全有效的疗法dcSSc,”托马斯•杜诺教授说,抽象选拔委员会的主席,欧拉描述。“这些结果表明向前迈出的重要一步的临床开发潜在有效治疗患者这种毁灭性疾病。”

系统性硬化病是一种罕见但严重的自身免疫性疾病,导致皮肤硬化和肿胀,关节疼痛,消化问题,肺部疾病,有时心脏和肾脏的问题。这种疾病发生在每百万人口每年30人左右。弥漫性皮肤的亚型(dcSSc)更为稀少,影响与疾病每4人中就有1。与早期的内部器官损伤,以及痛苦的皮肤增厚,迅速恶化。只有一半的人被诊断患有dcSSc存活10年或者更长时间。

dcSSc药物非常有限,使用免疫抑制剂有时尽管有相对较少的试验dcSSc患者因为疾病非常罕见和难以研究。

“我们的研究结果非常令人鼓舞,增强积极的发现双盲安慰剂对照研究的一部分关于安全性和耐受性,”Robert Spiera说,医学博士硬皮病和血管炎项目主任特种外科医院,在纽约市威尔康奈尔医学院和首席研究员。“我们期待继续调查评估的角色lenebasum作为一种新的治疗选择dcSSC患者。”

制造商jbt Lenabasum(- 101)是一个选择性大麻素受体2型受体激动剂激活解决先天免疫反应在人类和减少炎症和纤维化SSc的动物模型。合成,口服,non-immunosuppressive小分子。

最初的二期试验的结果表明,lenabasum在dcSSc接受的安全性和耐受性,证明了一致的证据的临床受益。此外,基因表达的改变被证明是符合生物的影响lenabasum SSc通路有关。

36例,完成了第二阶段试验,录取到一年开放扩展(OLE)接收lenabasum 20毫克,一天两次。结果显示改善多重功效的结果测量从原始研究和OLE的开始。在25名受试者完成一年的OLE,意味着从研究开始改进包括ACR纵纵横得分56%的改善。还有减少修改Rodnan皮肤得分,HAQ-DI __,医生全球评估,8.6和5 d的瘙痒问卷,分别为0.14,0.9和2.3。用力肺活量预测比例稳定在0.4%的研究首先意味着改变。

治疗的平均持续时间在OLE 45周19名患者完成60周的治疗。三个科目停止试验,两个由于AEs和一个撤销了同意。AEs发生在33/36的OLE对象,然而只有七个AEs相关lenabasum(所有这些都是严重的)。总的来说,一个话题有一个AE被认为是威胁生命,三个严重,21个温和,和八个温和。一个主题开发肾危机涉及两个严重和一个危及生命的严重/ AE(被认为与lenabasum无关)。最常见的AEs在所有受试者上呼吸道感染(22%)、尿路感染(14%)、腹泻(11%)、皮肤溃疡(11%),轻度中间头晕(8%)。

国际三期临床试验的lenabasum发起了结果预计将在2020年上半年。