艾安:Cerliponase alpha对巴顿氏病有益

(HealthDay) -根据4月24日在线发表在《美国医学杂志》上的一项研究，对于患有2型(CLN2)神经元性蜡样脂褐质沉着病的儿童，脑室内输注cerliponase alfa与减少运动和语言功能下降有关新英格兰医学杂志．这项研究的发表恰逢4月21日至27日在洛杉矶举行的美国神经病学学会年会。

德国汉堡-埃彭多夫大学医学中心的Angela Schulz医学博士及其同事进行了一项多中心研究，以检查每两周在3至16岁的CLN2疾病儿童脑室内输注cerliponase alfa的效果。治疗开始剂量为30、100或300毫克;所有患者接受300毫克剂量的治疗96周或更长时间。24名患者参与了这项研究;有效人群包括23例患者。

研究人员发现，中位时间直到2点下降在运动语言评分中，治疗患者未达到评分，42例历史对照组为345天。在治疗患者和历史对照组中，每48周运动语言评分的平均未调整下降率分别为0.27±0.35和2.12±0.98分(平均差值为1.85;P < 0.001)。

"脑室内灌注α -纤维素酶病人与CLN2疾病相比，运动和运动能力下降较少语言功能比历史对照组的数据要高，”作者写道。“严重的不良事件包括室内设备的失败和设备相关的感染。”

这项研究由BioMarin制药公司资助。

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