研究员关闭通路参与ALS疾病

据估计,14000年至15000年间,美国人肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),根据美国国立卫生研究院。ALS症状,也被称为卢伽雷氏症,起初可能是微妙的,但发展成更明显的肌肉无力和瘫痪。最近,密苏里大学的研究人员发现了一个潜在的治疗目标,有助于减轻ALS的严重程度和进展。研究人员认为,这种酶通路也有助于恢复的患者中风和其他疾病。

“ALS是一个运动神经元疾病。它开始于上、下运动神经元的变性,并导致肌肉萎缩,最终瘫痪和死亡。”Shinghua丁说,生物工程副教授和道尔顿心血管研究中心的研究员。“我们以前的研究表明,一种酶被称为NAMPT(烟酰胺phosphoribosyltransferase)是主要的表达神经元在小鼠模型和超表达NAMPT中风后可以进一步防止脑损伤。由于这些原因,NAMPT变成了一个好的学习目标。”

丁和他的团队第一次观察到老鼠缺乏NAMPT酶导致进步失去体重,体温过低,运动神经元变性和运动机能的赤字。大部分的这些症状也观察到在人类肌萎缩性侧索硬化症。

然后用一个产品团队治疗小鼠调节NAMPT活动。分子被称为烟酰胺单核苷酸(NMN能否)和作为替代丢失的酶产品。老鼠接受NMN能否分子表现出增强的运动神经元功能和整体改善健康。重要的是,他们证明NAMPT在脊髓水平显著降低。他们的发现表明,NAMPT ALS发病机理。

“我们显示NAMPT神经功能和生存能力是至关重要的,”丁说。“值得注意的是,NMN能否改善健康,恢复电动机函数和扩展NAMPT-deficient老鼠的寿命。基于我们的研究结果,这对进一步研究是否一个理想人选,和可能的药物发展ALS和中风患者的诊断和治疗。”

研究中,“删除NAMPT投射神经元的成年老鼠导致运动障碍,神经退化,和死亡,”最近发表在细胞的报道。

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