临床试验支持使用新颖的预防性治疗危险的肿胀障碍

临床试验一种新药来防止攻击的遗传性血管性水肿(已经)——一种罕见的疾病,其特征是复发性组织的肿胀的脸,手,胃肠道和呼吸道有不错的效果。在2月23日新英格兰医学杂志》上(多机构研究小组描述了皮下注射的单克隆抗体lanadelumab每14天显著降低肿胀有患者没有严重的副作用。

“在这项研究中我们发现lanadelumab似乎有患者安全和耐受性良好,少数患者和早期数据显示强大的功效,“Aleena纳杰说,医学博士,马萨诸塞州总医院(MGH)部门的风湿病,过敏和免疫学,相应的作者NEJM发表。“更大的第三阶段研究评估的有效性lanadelumab正在进行中。”

是由基因突变引起,降低生产或表达的C1抑制剂蛋白质——一种酶,这种酶抑制活性的蛋白质参与炎症,凝血和其他系统。没有C1抑制剂的作用的蛋白质,kallikrein-kinin级联不是抑制,导致多余的代缓激肽,导致血管渗漏和负责肿胀的病人。

有攻击所带来的不受控制的膨胀不仅限制了病人的活动,有时好几天,但也可以危及生命时,气道。实施按需治疗时的攻击是至关重要的,防止攻击将为许多病人是有益的。然而,目前fda批准的预防治疗方法有局限性。减毒雄激素可以有明显的副作用,不安全的怀孕期间,和静脉C1抑制剂通常是不方便,需要每三天或四天。

NEJM发表报告在一个双盲,lanadelumab 1 b期临床试验,单克隆抗体能够抑制激肽释放酶的作用,可能阻塞导致血管舒缓激肽的级联的一代。研究了37 C1抑制剂所产生的缺陷,患者被分成五组。四组皮下注射了两份lanadelumab 14天-总剂量30毫克,100毫克,300毫克或400毫克,另一组接受安慰剂注射。参与者之后第二次注射后120天。

治疗相关的不良事件的发生,主要是注射部位疼痛和头痛,各个群体的相似,并没有严重的事件报告,支持治疗的安全性。参与者接受剂量达300毫克或400毫克,激肽释放酶的作用是剂量依赖性地抑制。在两个或两个以上的参与者平均攻击入学前的三个月,疗效评估在300毫克和400毫克组。从第八天到50天的初始注射后,所有的五个参与者接受300毫克,只有两十一接受400毫克的攻击。相比之下,8的11在安慰剂组患者有攻击。

“如果这种功效更大的3期临床试验,目前正在在MGH和许多其他网站,这可以大大提高生活的质量病人有,”巴纳吉说,他是哈佛医学院的副教授。NEJM的位联席作者Paula会,医学博士伊坎在纽约西奈山医学院的。Dyax支持的研究,开发人员lanadelumab,现在郡的一部分。