显示新药物安全、有效治疗遗传性血管性水肿

临床试验从两个国际研究小组表明,icatibant新药阻止炎症蛋白质被称为缓激肽的作用,是安全有效的治疗急性遗传性血管性水肿的攻击,一个潜在的威胁生命的条件。在8月5日的报告中新英格兰医学杂志》上,作者注意到,而一个试验的结果没有达到统计学意义——药物是安全有效的,进一步的研究将有助于阐明艾替班特患者症状和最好的治疗。

“我们没有很多选择治疗痛苦,衰弱和潜在life-threatenting袭击遗传性血管性水肿,这些研究表明,icatibant改善症状和不与任何副作用,”解释Aleena纳杰,医学博士,麻省总医院(MGH)风湿病,过敏和免疫学,《新英格兰医学杂志》的相应位联席作者,也是MGH研究网站的首席研究员。

遗传性血管性水肿(已经)是由低水平或差功能的蛋白质称为C1酯酶抑制剂。患者遭受反复发作的状况从血管肿胀引起的流体泄漏。肿胀可能涉及的脸,四肢,胃肠道和喉咙或喉,它可引起潜在的威胁生命的气道阻塞。已经被认为是影响50000人,至少有一个和治疗都集中在防止攻击和缓解症状。FDA已经批准了C1酯酶抑制剂有输液治疗,和注射药物,抑制这种酶激肽释放酶最近还收到批准治疗急性有攻击。但这规定批准治疗只能由医疗专业,因为过敏反应的风险。

Icatibant块缓激肽受体的一种蛋白质,这种蛋白质能扩张,增加血管的通透性,产生许多炎症的症状。缓激肽被认为调解有许多症状,所以药物,干扰其行动感到是一个不错的候选人将有攻击。由德国制药公司制造Jerini, Inc .)在欧盟icatibant已经获得批准,这是销售品牌Firazyr下。NEJM研究报告两个3期试验——一个总部设在美国的其他在欧洲——作为Jerini的应用程序的一部分进行美国食品和药物管理局。

这两项研究是随机、双盲、前瞻性试验招收成年人被诊断为有。美国的审判,称为1,icatibant相比安慰剂治疗的急性发作;而欧洲审判,fast 2,使用trenaxminic酸,可用口服药物在欧洲,比较药物。研究参与者为1 - 56和74年fast 2——回到他们的招生网站发病6小时内治疗中度到重度的攻击。应对研究药物评估由病人自己的研究人员,他们主要是评估救援所需的时间最严重的症状,其次是评估的所有症状缓解。

两项研究中,icatibant生产速度比比较药物缓解症状,但不同的是更大的fast 2试验trenaxminic酸用于比较。作者指出,不那么重要的结果在1可能反映了研究设计的各个方面,特别是这一事实成功确定了基于救援最严重的症状。学习小组的规模有限意味着他们可能不同患者的主要症状。此外,更多的1的参与者收到C1酯酶抑制剂注入抢救治疗,这可能隐藏icatibant-associated症状改善的程度。没有严重的治疗相关的不良事件报告的审判。

“这些数据表明,有患者接受icatibant改善,药物似乎很安全,”巴纳吉说。”更大,全球icatibant目前的3期临床试验过程,有助于我们进一步澄清情况。”Banerji is an assistant professor of Medicine at Harvard Medical School.