基因治疗在液滴可以治疗眼睛疾病,防止失明
眼睛疾病,如糖尿病性视网膜病变和年龄相关性黄斑变性等全球不可逆转的视力丧失和失明的主要原因。目前,基因疗法可以用于治疗这些状况,但这需要注射。现在,研究人员报告在《华尔街日报》ACS应用材料&接口交付的新方法治疗局部,没有一根针。
眼睛的后部是增生性等条件糖尿病性视网膜病变和年龄相关性黄斑变性发展。他们包括一种叫做血管内皮生长因子的物质,刺激血管的生长。科学家们一直在试图抑制生长因子使用基因治疗,但目前提供药物的眼睛需要注射。毫不奇怪,一些患者选择这种类型的治疗。帮魏和他的同事们想找到一种非侵入性的方法。
研究人员开发了一个基因传递系统和一个叫penetratin的肽,显示良好的渗透性的眼睛,和一个叫保利(amidoamine)的合成聚合物,曾被用于药物输送。在老鼠身上测试表明,复杂,当应用作为一个滴眼剂,迅速从眼睛的表面后内衬。它在视网膜上停留了超过8 hours-enough基因表达时间模型。研究结果证明了方法的潜力提供基因疗法来治疗一些眼部疾病,研究人员说。
更多信息:Chang刘et al。温和的非侵入性视网膜基因传递Penetratin启用,ACS应用材料&接口(2016)。DOI: 10.1021 / acsami.6b04551
文摘
眼睛的基因传递到后段由不渗透性的防御壁垒严重阻碍;因此,基因组药物在临床的设置,主要是由intravitreal注入。我们之前发现penetratin可以运输共价结合荧光团的眼底眼局部滴注法。在这项研究中,基因运载系统通过penetratin设计基于静电绑定到目标通过非侵入性视网膜管理路线和准备红色荧光蛋白的质粒(pRFP)和/或聚(amidoamine)聚合物的低分子量(G3 PAMAM)。配方优化、结构确认,随后进行了表征。Penetratin仅显示凝结质粒,但强大的吸收能力有限,角膜和结膜细胞转染。G3 PAMAM眼部细胞无毒,引入penetratin-incorporated复杂时,质粒凝聚更紧凑。因此,进一步提高细胞吸收和转染被观察到。在被灌输给老鼠的结膜囊,完整的复合物从眼部表面迅速渗透进在视网膜眼底和居住超过8 h,导致后段RFP的高效表达。复合物的眼内分布表明,质粒吸收的眼睛是通过noncorneal通路中penetratin起到了至关重要的作用。 This study provides a facile and friendly approach for intraocular gene delivery and is an important step toward the development of noninvasive gene therapy for posterior segment diseases.
