儿科镰状细胞研究停止由于早期积极的结果

国家镰状细胞病研究中涉及到南卡罗来纳医科大学的研究人员发现,一些孩子与镰状细胞病、药物羟基脲输血一样有效减少大脑的血流速度。增加血液流动是中风的主要危险因素在这些孩子。研究结果发表在12月6日《柳叶刀》和在美国血液学会会议上提出。

“这是一个特权是一个精心设计和执行研究的一部分。罗素制品提出了灰会议结果,和18年前,几乎一天,我将停止研究结果相同的会议,”医学博士罗伯特·j·亚当斯说神经科学研究的首席研究员,音乐教授和南卡罗来纳中风研究中心主任经济优秀。”,研究表明有效的经颅多普勒危险分层,紧随其后的是常规红细胞输血在那些风险较高的血流量,可以预防的中风在这些孩子们。这被称为停止协议及其广泛采用与急剧下降有关缺血性中风的孩子镰状细胞病。然而,不定输血的缺点是广泛使用的停止协议的限制。这项研究表明,一些孩子可以从输血治疗后至少一年。这两个研究的综合理解和证据使我们更接近实现研究院的目标“中风免费代在镰状细胞病。”

标准治疗镰状细胞病的孩子谁是中风的高危由常规输血。儿童定期收到输血铁过载的风险。螯合,或降低铁,治疗需要接受输血。美国国立卫生研究院(NIH)支持研究试图回答羟基脲是否提供相同的利益作为输血,鉴于这些额外的治疗的影响。羟基脲是唯一的食品和药物管理局批准的药物来治疗镰状细胞病。经颅多普勒与输血改变羟基脲(抽搐)早就停止了研究,2014年11月因积极的初步结果。

研究者从26个临床网站由美国国立卫生研究院的国家心脏、肺、血液研究所(NHLBI)招募和研究121名儿童年龄在4到16岁,并把他们分成两组:一个接受输血和另一个是每日剂量的羟基脲从输血。

“不让一个孩子应该有面对遭受中风的可能性,”加里·h·吉本斯说,医学博士NHLBI主任。“我们的协会正在努力实现stroke-free一代的孩子患有镰状细胞病。像这样的研究是至关重要的,让我们走向这一有价值的目标。”

研究的作者表示,研究结果表明,羟基脲可以有效地减少中风的风险对于其他患者群体,不过这并不是这项研究的主要目的。