研究人员设计了定制的血细胞
据报道，约翰霍普金斯大学的研究人员已经成功地纠正了镰状细胞病患者干细胞中的一个遗传错误，然后用这些细胞培养成熟的红细胞。这项研究为更有效地治疗某些镰状细胞病患者迈出了重要的一步，这些患者需要频繁输血，目前几乎没有选择。
研究结果发表在即将出版的一期杂志上干细胞．
在镰状细胞病，一种基因变异导致病人＇血细胞呈现新月形或镰刀形，而不是典型的圆形这种新月形的细胞具有粘性，可以阻塞血管中的血液流动，经常引起巨大的疼痛和疲劳。进行造血骨髓移植有可能治愈这种疾病。但对于那些不能忍受移植手术或移植失败的患者来说，最好的选择可能是接受来自血型匹配的健康献血者的定期输血。
Edythe Harris Lucas and Clara Lucas Lynn血液学教授、细胞工程研究所成员程林钊博士说，问题在于，随着时间的推移，患者的身体经常开始对外来血液产生免疫反应。他说:“他们的身体会迅速杀死血细胞，所以他们必须越来越频繁地输血。”
程和他的同事们认为，一种解决方案是在实验室中培养与每个患者自身遗传物质相匹配的血细胞，从而可以逃避免疫系统。他的研究小组已经设计出一种利用干细胞制造人类血细胞的方法。镰状细胞病患者的问题是，实验室培养的带有他们遗传物质的干细胞会有镰状细胞缺陷。
为了解决这个问题，研究人员从患者的血细胞开始，并将其重新编程为所谓的诱导细胞多能干细胞在实验室里，它可以制造身体里的任何其他细胞，并无限生长。然后他们使用了一种相对较新的基因编辑技术，称为CRISPR，来剪掉这些基因镰状细胞基因变异并将其替换为健康版本的基因。最后一步是诱导干细胞成长为成熟的血细胞。研究人员发现，经过编辑的干细胞生成血细胞的效率与未经过CRISPR处理的干细胞一样高。
Cheng指出，从干细胞中培养血细胞的技术要想在医学上有用，就必须提高效率，并显著扩大规模。实验室培养的干细胞还需要进行安全测试。但是，他说:“这项研究表明，在不久的将来，有可能为镰状细胞病患者提供一种令人兴奋的新治疗方案。”
Cheng说，这种生成定制血细胞的方法也可能适用于其他血液疾病，但其潜力还不止于此。他的团队希望尽快开始研究的一种可能性是，健康人的血细胞可以被编辑以抵抗疟疾和其他传染因子。
