研究人员敦促基因治疗采用新的付费模式

为了鼓励制药公司在昂贵的基因疗法上进行足够的投资，宾夕法尼亚大学的一名研究人员和CVS健康公司的首席医疗官在本月的《柳叶刀》杂志上概述了一种替代的支付模式自然生物技术．他们建议在一段确定的时间内，根据治疗是否有效的证据，提供年金支付。这种方法将取代目前单一的、通常是大额的、在服务点付款的做法。

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院病理学和实验室医学教授、医学博士詹姆斯·威尔逊(James M. Wilson)说:“与大多数可以持续几十年的罕见疾病治疗不同，基因治疗通常只进行一次，可提供多年甚至终生的益处。”“根据目前的报销政策，私人保险公司和政府通常只支付一次治疗费用:在实施治疗时。但在目前的市场条件下，这些个人支付可能达到数百万美元。我们提出了一种不同的方法，即分散支付，只有在患者持续康复的情况下才继续支付。”

威尔逊和合著者Troyen A. Brennan，医学博士，法学博士，公共卫生硕士，CVS健康公司的首席医疗官，注意到，虽然基因治疗的大笔单笔付款可能是最简单的方法，但它们有很大的负担。例如，基因疗法的批准不可避免地是基于从试验中获得的数据，这些试验最多持续数年——比预期的治疗持续时间短得多。因此，支付者可能不愿意为长期疗效尚未确定的治疗预付大笔费用。此外，在控制医疗保健费用的主流环境下，大笔的药物支出，例如丙型肝炎治疗药物Sovaldi的费用为每名患者8.4万美元，一直受到批评。尽管有效的基因治疗可能会减少医疗保健系统的总体经济负担。

威尔逊和布伦南进一步指出，以肝脏移植为例，虽然一次肝移植的费用可能高达30万美元，但“移植肝脏的医生和医院知道，通过现有的合同，他们将按市场价格获得补偿——基因开发者缺乏这种保证。”他们说，年金支付可以帮助解决这些问题。

年金型支出的一个例子是，假设在一定年限内每年支付15万美元，用于b型血友病患者基于基因疗法的蛋白质替代，只要这种疗法持续有效。根据作者的说法，累积的金额应该少于一次性支付4-6百万美元的费用，这将是基于基因的治疗与现有的B型血友病传统疗法相比的预期价格。他们写道:“人们会想当然地认为，基因疗法必须有折扣，保险公司才会批准它的使用。”

威尔逊说:“我们提出的年金模式将消除投资于持续收入流、但需要持续、甚至终生每日管理的药物和治疗的错误激励，给患者和他们的家人带来所有随之而来的不便和负担，以及对国家卫生系统的直接和间接成本。”

作者指出，基因疗法与“孤儿”药物有本质区别。后者的开发针对的是影响少数患者群体的罕见疾病，得到了1983年《孤儿药法》的支持，该法案为制药商提供了赠款、税收抵免和延长其药物的市场专卖期。更重要的是，在几乎所有这些案例中，开发药物的商业成本都因患者一生中持续用药和支付药费而进一步降低。作者写道:“这与基因疗法的对比是明显的，尤其是一剂药就能产生持久的治愈效果。”

在他们的提案中，作者进一步写道:“最初的年金支付可以……与某些类型的‘重新开始’条款相结合，比如专利到期(死亡)，或者如果一种更便宜的新疗法上市——从而使基因治疗年金面临与标准制药公司相同的变幻莫测的市场竞争。”

一个关键问题是每年年金支付的计算。一种选择是政府通过医疗保险计划定价，因为许多罕见疾病患者是残疾的，因此有资格享受医疗保险。医疗保险费率反过来可能成为商业市场的一个基准。

开发年金模型的另一个关键考验是确定支付与治疗的持续有效性和安全性之间的正确联系。在大多数疾病中，这需要确定一种与疗效合理相关的生物标志物，例如，治疗过的血友病患者的血浆凝血指标基因治疗．

还可以添加更多的附加条件。例如，基于基因的高甘油三酯治疗显示相关生物标记物减少，但与病情相关的住院频率或费用没有减少，这可能不会让付款人满意。

“基因疗法为帮助重病患者提供了巨大的潜力，”威尔逊说。“但我们必须记住，与这些干预措施相关的经济因素在等式的两边都是重要的。年金支付是一种确保非医疗因素不妨碍那些迫切需要这些治疗的人获得援助的方法。”

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