基因治疗方法以肿瘤血管为靶点
华盛顿大学圣路易斯医学院(Washington University School of Medicine in St. Louis)的研究人员在小鼠身上进行了研究，报告称他们开发出了一种基因治疗领域长期寻求的基因传递方法:一种携带感兴趣基因的失活病毒，可以被注射到血液中，并进入正确的细胞。
在这个早期的概念验证研究中，科学家们已经证明了他们可以瞄准肿瘤血管在不影响健康组织的情况下
放射肿瘤学杰出教授、医学博士大卫·t·库列尔(David T. Curiel)说:“目前大多数人类基因疗法都涉及将细胞取出体外，对其进行修饰，然后再将其放回体内。”“这限制基因治疗影响血液或骨髓等组织的疾病，可以被切除、治疗并送回患者体内。今天，即使经过30年的研究，我们也不能注射病毒载体传递一个基因，并把它送到正确的地方。”
但现在，巴恩斯犹太医院Siteman癌症中心和华盛顿大学医学院的研究人员表示，他们已经设计了一种“可靶向注射的载体”——一种灭活的病毒，它可以在肿瘤血管内壁停留，不会卡在肝脏中，这个问题一直困扰着过去的尝试。
该研究结果于12月23日发表在《纽约时报》上《公共科学图书馆•综合》．
在他们自己和其他人之前工作的基础上，研究人员设计了这种病毒载体，使其仅在细胞中启动基因有效载荷血管异常帮助促进肿瘤生长。但与大多数针对肿瘤血管系统的疗法不同，这种疗法的目标不是破坏癌症的血液供应。
“我们不想杀人肿瘤血管泌尿外科、细胞生物学和生理学教授、资深作者Jeffrey M. Arbeit医学博士说。“我们想要劫持它们，把它们变成生产分子的工厂，改变肿瘤微环境，使其不再滋养肿瘤。这可以阻止肿瘤的生长本身或配合标准的化疗和放疗，使其更有效。这种策略的一个优势是，它可以应用于几乎所有影响患者的最常见癌症。”
Arbeit指出，理论上，这种方法可以应用于血管异常的癌症以外的疾病，包括阿尔茨海默病、多发性硬化症或心力衰竭。
Curiel, Arbeit和他们的同事开发的病毒载体包含一段名为ROBO4的DNA，已知该DNA在肿瘤血管内的细胞中被开启。
在小鼠实验中，研究人员发现，他们可以将这种载体注射到血液中，并在肿瘤血管中积累，在很大程度上避免了肺、肾、心脏和其他健康器官。
研究人员使用病毒载体来传递一种基因，这种基因可以使血管内的细胞发出绿色的光，这样他们就可以看到载体是否聚集在肿瘤中，并绕过健康区域。
这些小鼠的肾脏中有肿瘤，皮肤中有癌变的肾脏细胞。在一种情况下，肿瘤在老鼠体内，肾脏自发扩散到卵巢。研究人员发现，为转移性肿瘤供血的血管发出绿色的光，而卵巢正常部分的血管却没有发出绿色的光。
根据这项研究，加入抗凝血药物华法林也通过阻断病毒与人体凝血机制的相互作用，阻止了载体在肝脏中的聚集。虽然研究人员表示，由于出血风险，用华法林治疗癌症患者不可行，但他们小组之前的工作已经显示了通过遗传方法控制病毒载体，以防止它在肝脏中积聚。
库列尔说:“我们使用了多种目标策略的组合。“我们结合了我们开发的一种方法来去除肝脏和一种方法来靶向血管．这种组合使我们能够将载体注射到小鼠的血液中，在那里它避免了肝脏，并找到了我们感兴趣的增殖血管。”
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