新药预批准证据的灵活性增加

根据5月17日在线发布的一份研究信，2020年美国食品和药物管理局批准的新药物可接受的预批准证据的特征更加灵活《美国医学会杂志》网络开放．

来自布里格姆妇女医院和波士顿哈佛医学院的公共卫生硕士Mayookha Mitra-Majumdar及其同事描述了2020年批准的49种新疗法获得批准时的证据状态，这些新疗法得到75个关键试验的支持。

研究人员发现，其中28种药物(57.1%)得到了单一关键试验的支持。试验的规模从19人到2230人不等。76%的试验具有随机化成分;61.3%的人戴着双重面具。大多数试验采用了优越性方法。大约一半的试验(52.0%)将一种新的治疗方法与安慰剂或对照对照进行比较，而分别有17.3%、2.7%和28.0%的试验使用主动对照，使用两种对照安慰剂和主动控制，并使用历史的，外部的，或其他控制。几乎一半的试验(45.3%)使用替代测量作为主要终点。支持肿瘤学批准的关键试验比非肿瘤学批准更有可能具有历史对照(72.2比14.0%)，而且更有可能使用至少一种替代指标作为主要终点(94.4比29.8%)。40种药物至少有一种上市后要求或承诺，占整个队列的178种。

作者写道:“如果没有这些药物提供实质性临床效益的合理可能性，那么快速进入的理由就不那么令人信服了。”

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