中期研究结果显示有希望减少肥厚性心肌病引起的呼吸短促
根据今天在华盛顿特区举行的美国心脏病学会(ACC)科学会议上发表的最新研究，一种新药有望缓解心肌病患者的呼吸短促
Florian Rader，医学博士，理学硕士，心脏病学副教授，西达斯-西奈斯米特心脏研究所高血压中心医学主任，介绍了一项国际临床试验的结果，表明药物，mavacamten，缓解高血压呼吸急促（气促）在患有阻塞性疾病的患者中肥厚性心肌病。
这种遗传疾病会导致心肌增厚，因此，心肌细胞增大，细胞间经常形成疤痕。患有这种疾病的患者通常会出现呼吸短促、胸压、心律不齐，尽管罕见，但也会出现心脏骤停。
“到目前为止，现有的肥厚性心肌病治疗一直不理想，使大多数患者出现症状，往往需要侵入性或甚至开胸手术Rader说，他是Cedars-Sinai临床试验的现场首席研究员，也是ACC最新摘要的主要作者。“这项扩展临床试验的随访数据显示，在肥厚性心肌病患者中，成功地减少了血液流出心脏的障碍。随着梗阻的缓解，症状得到了显著改善，并成为一种重要的心力衰竭血液生物标志物。”
Rader也是西达斯-西奈的肥厚性心肌病诊所的联合主任，他在最新的报告中解释说，mavacamten在缓解与病情相关的症状方面取得了初步成功，特别是呼吸短促，这可能会使肥厚性心肌病患者衰弱。
Rader在acc22上分享的临床试验的关键数据包括:
- 231名临床试验参与者的平均年龄为60岁，其中39%为女性。中位随访时间为62周。
- 69%的试验参与者在48周的治疗后呼吸短促得到改善。
- mavacamten治疗通常耐受性良好，在长期随访中没有出现新的安全问题。
拉德说，自从大约60年前首次描述这种疾病以来，还没有开发出针对这种疾病的靶向治疗方案。
虽然肥厚性心肌病的患病率大约是每200名患者中就有1名，但拉德说，这种疾病被认为被广泛诊断不足。
“很多病人都有这种症状——经常感到呼吸短促或心悸——但他们的医生不认为这些症状源于肥厚性心肌病，”雷德说。“相反，医生可能会告诉患者，他们身材走形了，需要减肥，或者患有焦虑症。”
雷德说，正确的方法是首先密切关注病人的症状。如果呼吸短促是主要问题，那么医生应该倾听患者的心脏杂音，然后进行心电图检查，最终进行超声心动图检查，这通常会导致正确的诊断。
Christine M. Albert，医学博士，公共卫生硕士，教授，心脏病学系主席，心脏病学Lee and Harold Kapelovitz杰出主席，这样说治疗选择是专门为肥厚性心肌病设计的，这对多年来饱受折磨的患者来说是一个可喜的改变。
“这是最大和最长的mavacamten在肥厚患者中的报道心肌病阿尔伯特说，他也参加了ACC。“我们很高兴地获悉，它再次被证明是安全有效的。我们很高兴能够走在最前沿，为患者提供这种试验性治疗。”
该药由Bristol Myers Squibb公司开发，目前正在考虑获得美国食品和药物管理局的批准。
