2022年2月11日报告
临床试验提示pegcetacoplan可减缓老年性黄斑变性的发病
一个国际研究小组通过临床试验发现,药物pegcetacoplan可能减缓一些人的老年性黄斑变性的发病。他们的论文发表在JAMA眼科,该小组描述了一项临床试验的结果,该试验是关于在黄斑变性的遗传易感性患者出现症状前给予药物pegcetacoplan的有效性。巴塞尔分子与临床眼科研究所的Hendrik Scholl在同一期刊上发表了一篇特邀评论,概述了该团队在这项新努力上所做的工作。
黄斑变性是指黄斑(位于眼睛后部视网膜的中心部分)的退化,从而导致视力丧失。这种情况在英国很常见年纪大的人;每年有300多万人被确诊。黄斑变性有遗传成分,有些人比其他人更容易经历它。先前的研究也导致了药物的发展,以减缓黄斑的恶化。其中一种药物是pegcetacoplan,更常见的名字是Empaveli。在这项新的研究中,研究人员想知道是否给那些可能经历这种疾病的人服用这种药物黄斑变性可以延缓发病,从而保护视力。为了找到答案,他们进行了一项涉及167名患者的临床试验。
临床试验进行了一年,参与者定期被测量视网膜色素上皮视网膜外侧萎缩。一些参与者每月服用这种药物,另一些参与者每隔一个月服用一次,第三组接受安慰剂。
研究人员发现,在某些情况下,给易患黄斑变性的人服用这种药物确实可以延缓疾病的发作。更具体地说,他们发现在每月接受药物治疗的组中,萎缩的进展最慢,其次是接受药物治疗的组药物每隔一个月。那些接受安慰剂的人,很自然地,以预期未接受治疗的人的速度进步。
研究人员认为pegcetacoplan代表了“一种强有力的治疗候选者”,可以减缓一些患者黄斑变性的发病。
更多信息:Muneeswar Gupta Nittala等,Pegcetacoplan与年龄相关性黄斑变性视网膜色素上皮不完整和视网膜外膜萎缩的关系,JAMA眼科(2022)。DOI: 10.1001 / jamaophthalmol.2021.6067
Hendrik P. N. Scholl,年龄相关性黄斑变性的补体抑制-早期治疗!,JAMA眼科(2022)。DOI: 10.1001 / jamaophthalmol.2021.6068
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