领先的研究人员联合起来，将有希望的化疗方法用于人体试验

2015年，阿尔伯塔大学癌症研究人员Jack Tuszynski得知，他为转移性膀胱癌患者申请的一种有希望的化疗药物的专利申请被美国专利局拒绝了。

“就是这样。我当时想，“我们不能继续下去了，我们已经完成了，我们花了将近十年的时间研究这个，但这是不可能的，”Tuszynski说，他同时是医学和牙科学院的肿瘤学研究员和理学院的生物物理学教授。

问题是专利局认为这种药物的创造性不够，或者“非显而易见性”不够。显然，1983年的一篇论文中提到的一种分子与Tuszynski的团队发现的分子很相似。这对团队来说是毁灭性的打击。

“找到治疗癌症的方法是一个崇高的目标，每个人都想这样做，但没有专利，这种分子是毫无价值的，”他说。“癌症治疗是一个漫长而昂贵的过程，如果没有专利，没有人会投资它。”

两位世界领导人的帮助

幸运的是，由著名病毒学家洛恩·泰瑞尔(Lorne Tyrrell)和迈克尔·霍顿(Michael Houghton)领导的美国大学李嘉诚应用病毒学研究所站在了他的一边。

在Tuszynski担任Allard肿瘤学主席的早期，由于他独特的使用潜力，该研究所就加入了他的团队计算机算法为…设计和合成药物肝癌这些疾病是泰瑞尔和霍顿在理解和治疗方面的先驱——事实上，泰瑞尔刚刚因为开发治疗乙型肝炎感染的抗病毒药物而获得了乙型肝炎基金会的布隆伯格奖，霍顿因发现丙型肝炎病毒而分享了2020年诺贝尔生理学或医学奖。

霍顿在制药行业做了几十年的研究，他非常清楚如何让Tuszynski的工作回到正轨，首先是在加州找一些专利律师。

Tuszynski也是北阿尔伯塔癌症研究所的成员，他被建议进行一些额外的研究，以进一步证明这种新分子实际上是新的，而且它的性质并不明显。

“这是让我们成功获得专利的关键一步，”他说。“没有它，它就死了。”

经过近15年的研发，如今这种分子正在进行人体临床试验。

寻找癌细胞的自我毁灭机制

2005年之前，Tuszynski一直是亚利桑那大学的物理学教授。然而，那一年他被任命为实验肿瘤学的Allard主席，希望他能利用他的物理学背景来创建筛选蛋白质的计算机程序化合物为了制造特制药物。

“我们寻找细胞分裂的抑制剂，因为这是癌细胞的问题——它们不会停止分裂。”

在这种情况下，目标是一种叫做微管蛋白的特定蛋白质，微管蛋白是微管的主要组成部分。一束微管产生有丝分裂纺锤体它是每个细胞内的一种机械结构，是细胞分裂的关键部分。

Tuszynski解释说，目标是“以某种方式阻止纺锤体的形成，或者以某种方式冻结它们——基本上是挫败癌症。细胞它们想要分裂到它们将经历细胞凋亡或程序性细胞死亡的程度。”

利用蛋白质结构的3D模型，Tuszynski的团队利用计算机处理的力量来寻找蛋白质形状的灵活性，以找到不同药物分子可能结合的点。

然后，该模型在10亿种左右的药物化合物中运行，寻找结合匹配。

最有希望的20到50种化合物被用于测试，同时对模型进行改进，以找到改进最佳化合物的方法。

从一种已知的化合物秋水仙碱开始，Tuszynski的实验室对配方进行了修改，直到他们得到了一种他们认为是同类最佳的抗癌药物，被命名为CCI-001，即Cross cancer Institute 001。

这种有希望的新分子被送到荷兰，在那里对100多种癌症进行了测试，以确定它对这些癌症的影响癌症细胞。

事实证明，这种药是同类药物中最好的转移性膀胱癌对胰腺很有希望癌症。

经过漫长、昂贵、危险和艰难的道路，人体试验正在进行中，Tuszynski说，如果没有帮助，他不可能做到这一点。

“把范围缩小到一个就像赢得了金牌，”他说。“投资这么多钱，风险也很大，所以寻求帮助非常重要。如果没有帮助，我认为我们就会出轨，永远不会达到现在的状态。”