白血病和淋巴瘤患者个体化治疗的临床可行性

晚期复发性恶性血液病(如白血病和淋巴瘤)的标准治疗对生存期较短的患者效果有限。维也纳医科大学、CeMM分子医学研究中心(CeMM)以及苏黎世联邦理工学院的医生和科学家在维也纳总医院进行的一项研究首次表明，基于功能测试结果的治疗选择在复发性血液病患者中是临床可行和有效的。研究人员使用一种新的实验技术，从实时患者活检中量化了药物对单细胞的影响，导致56名患者接受了个性化的治疗，并取得了显著的积极结果。这项工作发表在癌症的发现．

个性化医疗的核心目标是通过分析和利用患者肿瘤的具体特征，在正确的时间为正确的患者找到正确的治疗方法。到目前为止，个性化治疗-匹配主要是基于遗传生物标记物。然而，这些方法只能为不到10%的癌症患者提供治疗选择。另一方面，功能精准医疗(FPM)利用功能评估多种药物的疗效直接癌症细胞，类似于抗生素图谱中的抗生素测试。

这项研究测试了一种新的FPM方法，具体称为单细胞功能精准医学(scFPM)，其中通过深入分析研究从癌症患者新鲜移除的组织中分离出的健康和恶性细胞对药物的反应。因此，该方法有助于识别显示癌细胞特异性疗效的药物，同时似乎显示出副作用的减少。该平台的高精度是通过自动化高含量显微镜和计算机化图像分析实现的，以前称为药物镜检。

药物疗效测试

“我们对患者的肿瘤细胞进行了实时活组织检查，并直接测试了130多种候选化合物的效果，以确定哪种疗法对每个患者都有效，”该研究的首席研究员Philipp Staber说，他是维也纳MedUni医院和维也纳总医院血液学和血液学临床系的副教授，也是综合癌症中心(CCC)的成员。“为了测试患者的个体效益，对治疗的反应时间与他们各自之前的治疗进行了比较。在scfpm引导的治疗下，54%的患者有显著的，至少超过30%的无进展生存期延长。21%的患者甚至表现出了长期的缓解。我们的研究表明，个体化治疗是可行的，并且可以有效地打破对先前治疗的抵抗。”Staber说。

基于图像的scFPM方法是由CeMM首席研究员和科学主任Giulio Superti-Furga的研究小组开发的，他也是维也纳医科大学分子系统生物学教授。Superti-Furga说:“我们希望在癌症治疗中实现真正的个性化医疗。多年来，许多人，如我们在CeMM和维也纳MedUni，一直致力于不断改进基因、蛋白质和代谢物的分子谱，以促进患者的个性化治疗。但是这里使用的方法是一种捷径。我们正在直接测试哪种药物对癌症有效细胞．个性化癌症药物的想法并不新鲜。但多年的研究已经在开发分析肿瘤组织背后的技术，以便提取与治疗相关的信息。今天，我们可以以前所未有的分辨率和精度对患者样本进行单细胞分析，观察个体免疫细胞的相互作用，从而测试各种药物的效果。”

靶向治疗选择

这是第一个使用直接功能分析指导n-of-one疗法的精准医学癌症方法的系统前瞻性评估。因此，活性物质直接在患者的细胞材料上进行测试，以获得单独定制的抗肿瘤药物癌症治疗。最晚期的恶性血液癌患者明显受益于该方法，研究结果验证了功能整合的实用性、有效性和可行性药物临床常规测试。