新癌症药物的生物标记物大大提高成功率

在最近几十年里已经有一些大的进步发展新癌症药物,如赫赛汀、靶向药物治疗诊断为her2阳性乳腺癌的妇女。尽管取得了这些成就,癌症仍然是心脏病后的第二大死亡原因,将近90%的癌症药物进入临床试验测试失败。

考虑到数以百万计的生命岌岌可危和巨大的规模2000亿美元的全球肿瘤药物派克市场,多伦多大学的米西索加生物学教授杰森问一个简单的,但最重要的问题:“是否有办法改善临床试验失败风险?”

找到一个答案,帕克7年前发起了一项大型研究项目确定是否使用预测biomarkers-which帮助评估病人的可能反应到特定的概率treatment-improved新抗癌药物的批准临床试验在过去的二十年里进行的。“我们知道高失败率并不是因为被测试的药物不工作。我们想看看生物标志物提高成功率,”帕克说,他也是副主任UTM生物技术项目的主人。

现在,在2月23日发表的一项研究,2021年的《华尔街日报》癌症医学,帕克和他的合作者提供第一个系统的统计数据表明,生物标志物显著改善肿瘤结果时,测试新药物。

相比,新的研究药品批准成功率biomarker-based临床试验在试验结果没有四种类型的癌症生物标记:乳腺癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌和结肠癌。“我们的整体分析显示,这四种癌症药物进行biomarker-based试验几乎是五倍更容易获得监管机构的批准。证据强烈支持使用生物标志物来提高测试结果与新癌症药物,”帕克说。

最大的好处是在测试新的乳腺癌药物,在biomarker-based试验12倍更有可能成功。有黑色素瘤的成功率增加8倍的药物使用生物标记物,并为肺癌药物增加7倍。结直肠癌药物没有整体利益时,研究人员说,这可能会改变在未来越来越多的生物标志物结肠直肠癌介绍了。

帕克评估性能的完善和新探索生物标志物。这项研究的第二个关键发现显示,使用新的生物标志物,之前他们已经经过适当的验证,也提高了肿瘤临床试验的成功率。令人惊讶和鼓励是因为一些专家认为使用新的、未经证实的生物标记物可能会增加失败的风险。

“数据显示探索生物标志物仍授予四倍利益相比,没有生物标志物。这表明药物开发者可以冒新的生物标志物因为生物标志物的广泛的好处是如此强大,”他解释说。

帕克的论文在2014年开始作为UTM研究机会计划项目。七个学生参与,包括四个从MBiotech程序,和他们与肿瘤学家,计算机科学家和数据科学家。

数据科学家尼古拉斯Mitsakakis创新型应用机器学习统计方法,被称为多态马尔可夫模型,分析20年的多阶段的临床试验数据。“这是具有挑战性的,但令人兴奋的用这种方法第一次申请抗癌药物测试。数据集是一个金矿,”教授Mitsakakis说MBiotech程序和科学的数据是一个兼职讲师在生物统计学T U的Dalla拉娜公共卫生学院。

研究鲁棒统计分析支持早期和积极的采用生物标志物在肿瘤临床试验的设计。这些新发现很重要,因为肿瘤学家将更有可能鼓励病人参与使用生物标记的药物试验。为制药行业,更广泛地使用生物标记物可以降低药物研发成本通过更好的结果和证据的重量可能有助于克服犹豫或者不愿使用生物标志物因为他们目标的亚种的病人。

精密医学是选择合适的药物组患者的权利。生物标志物是一个重要的工具在精密医学潜力大大提高抗癌药物的开发和治疗的成功率。

“我们的目标是让更多的新癌症药品和药品批准,更好的在一个领域工作失败的风险很高。在设计临床使用生物标记试用对药品生产企业来说是双赢局面,保险公司,肿瘤学家,病人。现在唯一的借口进行临床试验没有生物标志物如果没有可用的,”帕克说。

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